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El siguiente es un comunicado de prensa proporcionado por Genentech. 


LA FDA APRUEBA HEMLIBRA® DE GENENTECH (EMICIZUMAB-KXWH) PARA LA HEMOFILIA A SIN INHIBIDORES DE FACTOR VIII

– El primer medicamento que reduce considerablemente la hemorragia tratada en comparación con la previa profilaxis de factor VIII basada en una comparación intrapaciente –

– Único medicamento que puede autoadministrarse de manera subcutánea una vez a la semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas para casos de hemofilia A y sin inhibidores del factor VIII –

– Se demostró la eficacia y seguridad de Hemlibra en uno de los más importantes programas de ensayo clínico fundamental en hemofilia A –

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif. – October 4, 2018 – Genentech, miembro del Grupo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de EE. UU. aprobó Hemlibra® (emicizumab-kxwh) para casos de profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y niños, desde recién nacidos en adelante, con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Hemlibra ahora es el único tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII que puede administrarse en forma subcutánea (debajo de la piel) y con múltiples opciones de dosis (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas). Esta aprobación se basa en los resultados positivos de los estudios de Fase III HAVEN 3 y HAVEN 4. La profilaxis con Hemlibra provocó reducciones significativas a nivel estadístico y a nivel clínico en hemorragias tratadas en comparación con la falta de profilaxis (criterio de valoración primario) y en todos los otros criterios de valoración relacionados con hemorragias en el estudio HAVEN 3, y demostró un control de hemorragia de importancia clínica en el estudio HAVEN 4.

“Muchas opciones de tratamiento preventivo para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII requieren de infusiones intravenosas varias veces por semana. E inclusive de ese modo, las personas pueden experimentar hemorragias, y se necesitan más opciones de tratamiento”, afirmó Michael Callaghan, doctor en medicina y hematólogo del Children’s Hospital de Michigan. “La aprobación de Hemlibra es un avance importante para toda la comunidad de hemofilia A, ya que ahora tenemos un nuevo tipo de medicamento por primera vez en casi 20 años. Hemlibra puede reducir la hemorragia y ofrece una nueva administración subcutánea una vez a la semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas”.

“La aprobación de Hemlibra hoy refleja nuestro compromiso con la ciencia innovadora y el desarrollo de medicamentos que tienen el potencial de redefinir el estándar de atención”, declaró la Dra. Sandra Horning, directora de medicina y jefa de Desarrollo de producto global. “Hemlibra ahora es el único medicamento aprobado por la FDA para personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, basado en el perfil de eficacia y seguridad demostrado en los cuatro estudios fundamentales. Queremos agradecerle a la comunidad de hemofílicos su ayuda para aportar esta nueva opción para todos los pacientes que viven con hemofilia A”.

En el estudio de fase III HAVEN 3, adultos y adolescentes de 12 años en adelante con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con Hemlibra una vez a la semana (n=36) o cada dos semanas (n=35) experimentaron un 96 % (intervalo de confianza (IC) del 95 %: 92,5; 98,0, p<0,0001) y 97 % (IC del 95 %: 93,4; 98,3, p<0,0001) de reducción en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con quienes no recibieron profilaxis (n=18). Hemlibra es el primer medicamento que reduce en forma significativa las hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis previa con factor VIII, que ha sido el estándar de atención recomendado según lo demostrado por una reducción significativa a nivel estadístico del 68 % (IC del 95 %: 48,6; 80,5, p<0,0001) en hemorragias tratadas en una comparación prospectiva intrapaciente (n=48) de personas que antes recibieron profilaxis con factor VIII en un estudio no intervencionista y que cambiaron a la profilaxis con Hemlibra. En el estudio de fase III HAVEN 4 de un solo brazo en adultos y adolescentes de 12 años en adelante con hemofilia A con inhibidores del factor VIII (n=5) y sin inhibidores del factor VIII (n=36), la profilaxis con Hemlibra cada cuatro semanas (n=41) dio como resultado un control significativo de la hemorragia a nivel clínico. Las reacciones adversas más frecuentes que se produjeron en el 10 % o más de las personas tratadas con Hemlibra en estudios combinados (n=391) fueron reacciones en el lugar de la inyección (n=85), cefalea (n=57) y dolor de articulaciones (artralgia; n=59).

Hemlibra ahora está disponible para las personas en EE. UU. con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Genentech se compromete a ayudar a las personas con hemofilia A a acceder a Hemlibra y ofrece servicios integrales para ayudar a minimizar los obstáculos para acceder y obtener reembolsos. Los pacientes pueden llamar al (866) HEMLIBRA (436-5427) para obtener más información. Para quienes reúnan los requisitos, Genentech también ofrece programas de asistencia al paciente a través de Genentech Access Solutions. Hay más información disponible en (877) 233-3981 o http://www.Genentech-Access.com/Hemlibra.

Hemlibra recibió la Designación de terapia innovadora de parte de la FDA para la hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. También recibió Revisión prioritaria, una designación otorgada a medicamentos que la FDA determine que tienen potencial para brindar mejoras significativas en el tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad grave. Están en curso las presentaciones ante otras autoridades reguladoras en todo el mundo.

La FDA aprobó Hemlibra en noviembre de 2017 para adultos y niños con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Se estudió en uno de los programas de ensayo clínico fundamental más importantes en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos cuatro estudios HAVEN fundamentales (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 y HAVEN 4).

Acerca de HAVEN 3 (NCT02847637)

HAVEN 3 es un estudio aleatorizado, multicéntrico, de etiqueta abierta, de fase III que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética de la profilaxis con Hemlibra contra la falta de profilaxis (tratamiento de factor VIII episódico/a pedido) en personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. El estudio incluyó 152 pacientes con hemofilia A (12 años de edad en adelante) previamente tratados con terapia de factor VIII a pedido o como profilaxis. Los pacientes tratados previamente con factor VIII a pedido fueron aleatorizados de modo 2:2:1 para recibir profilaxis con Hemlibra subcutánea a 3 mg/kg/semana durante cuatro semanas, seguidos de 1,5 mg/kg/semana durante al menos 24 semanas (Brazo A; n=36), profilaxis con Hemlibra subcutánea a 3 mg/kg/semana durante cuatro semanas, seguido de 3 mg/kg/2 semanas (Brazo B; n=35) durante al menos 24 semanas o sin profilaxis (Brazo C; n=18) durante al menos 24 semanas. Los pacientes previamente tratados con profilaxis de factor VIII recibieron profilaxis con Hemlibra subcutánea a 3 mg/kg/semana durante cuatro semanas, seguido de 1,5 mg/kg/semana hasta el final del estudio (Brazo D; n=48). El tratamiento episódico de hemorragias detectadas con terapia de factor VIII se permitió según protocolo.

HAVEN 3 cumplió con su criterio de valoración primario y criterios de valoración secundarios clave. Los datos del estudio mostraron lo siguiente:

  • La profilaxis con Hemlibra una vez a la semana o cada dos semanas dio como resultado un 96 % (IC del 95 %: 92,5; 98,0, p<0,0001) y 97 % (IC del 95 %: 93,4; 98,3, p<0,0001) de reducción en hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con la falta de profilaxis.
  • El 55,6 % (IC del 95 %: 38,1; 72,1) de las personas tratadas con Hemlibra una vez a la semana y el 60 % (IC del 95 %: 42,1; 76,1) de las personas tratadas con Hemlibra cada dos semanas experimentaron cero hemorragias tratadas, en comparación con el 0 % (IC del 95 %: 0,0; 18,5) de las personas tratadas sin profilaxis.
  • El 91,7 % (IC del 95 %: 77,5; 98,2) de las personas tratadas con profilaxis con Hemlibra una vez a la semana y el 94,3 % (IC del 95 %: 80,8; 99,3) de las personas tratadas con profilaxis con Hemlibra cada dos semanas experimentaron tres o menos hemorragias tratadas en comparación con el 5,6 % (IC del 95 %: 0,1; 27,3) de las personas sin profilaxis.
  • La profilaxis con Hemlibra una vez a la semana o cada dos semanas dio como resultado un 95 % (IC del 95 %: 85,7; 98,4, p<0,0001) y 95 % (IC del 95 %: 85,3; 98,2, p<0,0001) de reducción en hemorragias conjuntas específicas tratadas, respectivamente, en comparación con la falta de profilaxis.
  • La profilaxis con Hemlibra una vez a la semana o cada dos semanas dio como resultado un 95 % (95 % de CI: 90,1; 97,0, p<0,0001) y 94 % (95 % de CI: 89,7; 97,0, p<0,0001) de reducción en todas las hemorragias, respectivamente, en comparación con la falta de profilaxis.
  • La profilaxis con Hemlibra una vez por semana demostró una reducción significativa a nivel estadístico del 68 % (IC del 95 %: 48,6; 80,5, p<0,0001) en hemorragias tratadas en comparación con la profilaxis de factor VIII previa basada en una comparación prospectiva intrapaciente en personas previamente inscritas en un estudio no intervencionista.
  • Las reacciones adversas más frecuentes que se produjeron en el 10 % o más de las personas tratadas con Hemlibra en estudios combinados (n=391) fueron reacciones en el lugar de la inyección (n=85), cefalea (n=57) y dolor de articulaciones (artralgia; n=59).

Acerca de HAVEN 4 (NCT03020160)

HAVEN 4 es un estudio de un solo brazo, multicéntrico, de etiqueta abierta, de fase III, que evalúa la eficacia, seguridad y farmacocinética (pharmacokinetics, PK) de la administración subcutánea de Hemlibra en dosis cada cuatro semanas. El estudio incluyó 48 pacientes (de 12 años de edad en adelante) con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII que previamente habían recibido tratamiento con factor VIII o agentes derivados, a pedido o como profilaxis. El estudio se realizó en dos partes: un período de prueba de PK y una cohorte de expansión. Todos los pacientes del período de prueba de PK (n=7) fueron tratados previamente a pedido y recibieron Hemlibra subcutáneo a 6 mg/kg para caracterizar de manera completa el perfil de PK después de una sola dosis durante cuatro semanas, seguido de 6 mg/kg cada cuatro semanas durante al menos 24 semanas. En la cohorte de expansión (n=41), los pacientes con hemofilia A con inhibidores del factor VIII (n=5) y sin inhibidores del factor VIII (n=36) recibieron profilaxis con Hemlibra subcutáneo a 3 mg/kg/semana durante cuatro semanas, seguido de 6 mg/kg cada cuatro semanas durante al menos 24 semanas. El tratamiento episódico de hemorragias ligeras con terapia de factor VIII o agentes derivados, según la condición de los inhibidores del factor VIII del paciente, se permitió según protocolo de estudio.

En el estudio HAVEN 4, el 56,1 % (IC del 95 %: 39,7; 71,5) de las personas con o sin inhibidores del factor VIII tratadas con profilaxis con Hemlibra cada cuatro semanas experimentó cero hemorragias tratadas y el 90,2 % (IC del 95 %: 76,9; 97,3) experimentó tres o menos hemorragias tratadas.

Acerca de Hemlibra

Hemlibra es un anticuerpo biespecífico dirigido al factor IXa y al factor X. Está diseñado para unir proteínas del factor X y IXa necesarias para activar la cascada de coagulación natural y restaurar el proceso de coagulación de la sangre en pacientes con hemofilia A. Hemlibra es un tratamiento profiláctico (preventivo) que se puede administrar mediante inyección de una solución lista para usar, bajo la piel (subcutánea), una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas. Hemlibra fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y Chugai, Roche y Genentech lo codesarrollan a nivel global.

Indicación de Hemlibra para EE. UU.

Hemlibra es un medicamento recetado utilizado para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y niños, desde los recién nacidos en adelante, con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII.

Información de Seguridad Importante

¿Cuál es la información más importante que hay que saber sobre Hemlibra?

Hemlibra aumenta la probabilidad de coágulos en sangre. Los pacientes deben seguir con atención las instrucciones del proveedor de atención médica en relación con el momento de uso de un agente derivado a pedido o factor VIII, y la dosis y cronograma de uso para el tratamiento de hemorragias detectadas. Hemlibra puede causar los siguientes efectos secundarios graves si se usa con concentrado de complejo protrombínico activado (activated prothrombin complex concentrate, aPCC); FEIBA®), incluidos:

  • Microangiopatía trombótica (Thrombotic microangiopathy, TMA). Es una afección que implica coágulos sanguíneos y lesiones en los pequeños vasos sanguíneos que puede causar daños en los riñones, cerebro y otros órganos. Los pacientes deben recibir atención médica inmediata si tienen alguno de los siguientes signos o síntomas, durante o después del tratamiento con Hemlibra:
    • confusión
    • debilidad
    • hinchazón de brazos y piernas
    • Coloración amarilla en piel y ojos
    • dolor de espalda o estómago (abdomen)
    • náuseas o vómitos
    • malestar
    • disminución de la micción
  • coágulos sanguíneos (eventos trombóticos) Se pueden formar coágulos sanguíneos en los vasos sanguíneos de brazos, piernas, pulmón o cabeza. Los pacientes deben recibir atención médica inmediata si tienen alguno de los siguientes signos o síntomas de coágulos sanguíneos, durante o después del tratamiento con Hemlibra:
    • hinchazón de brazos o piernas
    • dolor o enrojecimiento de brazos o piernas
    • falta de aire
    • dolor u opresión en el pecho
    • ritmo cardíaco acelerado
    • tos sanguinolenta
    • mareos
    • cefalea
    • adormecimiento en el rostro
    • dolor o hinchazón de ojos
    • problemas con la vista

Si se necesita un aPCC (FEIBA®), los pacientes deben hablar con su proveedor de atención médica en caso de que crean que necesitan más de 100 U/kg de aPCC (FEIBA®) en total.

Antes de usar Hemlibra, los pacientes le informarán a su proveedor de atención médica todas sus afecciones médicas, inclusive si:

  • Son pacientes embarazadas o planean un embarazo. Se desconoce si Hemlibra puede dañar al bebé por nacer. Las mujeres en edad fértil deberán utilizar un control anticonceptivo durante el tratamiento con Hemlibra.
  • Están en período de lactancia o planean amamantar. Se desconoce si Hemlibra pasa a la leche materna.

Los pacientes deben informar al proveedor de atención médica todos los medicamentos que tomen, incluidos medicamentos recetados, de venta libre, vitaminas o suplementos a base de hierbas. Los pacientes deben tener una lista de ellos para mostrarle al proveedor de atención médica y farmacéutico cuando reciban un nuevo medicamento.

¿Cómo deben utilizar Hemlibra los pacientes?

Los pacientes deben ver las “Instrucciones de uso” detalladas que vienen con Hemlibra para obtener información sobre cómo preparar e inyectar una dosis de Hemlibra, y cómo desechar correctamente las jeringas y agujas utilizadas.

  • Detenga (discontinúe) el uso profiláctico de agentes derivados el día antes de comenzar la profilaxis con Hemlibra.
  • Los pacientes pueden continuar el uso profiláctico de factor VIII durante la primera semana de profilaxis con Hemlibra.

¿Qué deben saber los pacientes sobre el control de laboratorio?

Hemlibra puede interferir con los análisis de laboratorio que miden la coagulación de la sangre y puede arrojar una lectura falsa. Los pacientes deben hablar con su proveedor de atención médica sobre cómo puede afectar esto su atención.

Los efectos secundarios más frecuentes con Hemlibra incluyen: enrojecimiento, sensibilidad, aumento de temperatura o comezón en el lugar de la inyección; cefalea y dolor de articulaciones.

Estos no son todos los efectos secundarios posibles de Hemlibra. Los pacientes deben hablar con su proveedor de atención médica para recibir asesoramiento médico en relación con los efectos secundarios.

Los medicamentos a veces se recetan para otros fines que no son los indicados en una Guía de medicamentos. Los pacientes no deben utilizar Hemlibra para una afección para la cual no se haya recetado. Los pacientes no podrán administrar Hemlibra a otras personas, incluso si tienen sus mismos síntomas. Puede causarles daños. Los pacientes pueden pedir, a su farmacéutico o proveedor de atención médica, información sobre Hemlibra redactada para profesionales de la salud.

Se pueden informar efectos secundarios a la FDA al (800) FDA-1088 o en http://www.fda.gov/medwatch. También se pueden informar efectos secundarios a Genentech al (888) 835-2555.

Consulte la Información de prescripción completa y la Guía de medicamentos para obtener más información de seguridad importante, incluidos los Efectos secundarios graves.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia A es un trastorno grave hereditario en el cual la sangre de una persona no coagula correctamente, y provoca hemorragias incontrolables y por lo general, espontáneas. La hemofilia afecta a unas 20 000 personas en Estados Unidos, y la hemofilia A es la forma más común y aproximadamente un 50 a un 60 % de las personas viven con una forma grave del trastorno.

Las personas con hemofilia A carecen de la proteína de coagulación llamada factor VIII, o no tienen suficiente. En una persona saludable, cuando hay una hemorragia, el factor VIII une los factores de coagulación IXa y X, que es un paso fundamental en la formación del coágulo sanguíneo que ayuda a detener la hemorragia. Según la gravedad del trastorno, las personas con hemofilia A pueden tener hemorragias frecuentes, en especial en sus articulaciones o músculos. Estas hemorragias pueden presentar un problema de salud considerable ya que, en general causan dolores y pueden provocar hinchazón crónica, deformidad, reducción de la movilidad y daños en las articulaciones a largo plazo.

Una complicación grave del tratamiento es el desarrollo de inhibidores de las terapias de reemplazo del factor VIII. Los inhibidores son anticuerpos que desarrolla el sistema inmunológico del organismo y que se unen y bloquean la eficacia del factor VIII de reemplazo, lo que hace difícil y también imposible obtener un nivel de factor VIII suficiente para controlar la hemorragia.

Acerca de Genentech en hemofilia

En 1984, los científicos de Genentech fueron los primeros en clonar el factor VIII recombinante en respuesta a la crisis de suministro de sangre con hemofilia contaminada a comienzos de la década del 80. Durante más de 20 años, Genentech ha desarrollado medicamentos para brindar opciones de tratamiento innovador a personas con enfermedades de la sangre dentro de la oncología y la hemofilia A. Genentech se compromete a mejorar el tratamiento y la atención en la comunidad de hemofílicos, al brindar su significativa experiencia científica y clínica. Para obtener más información, visite http://www.gene.com/hemophilia.

Acerca de Genentech

Fundada hace más de 40 años, Genentech es una empresa líder en biotecnología que descubre, desarrolla, fabrica y comercializa medicamentos para tratar pacientes con afecciones médicas graves y potencialmente mortales. La compañía, miembro del Grupo Roche, tiene su sede en South San Francisco, California. Para obtener más información acerca de la empresa, visite http://www.gene.com.

El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal.

 

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