Profilaxis versus tratamiento episódico para prevenir enfermedades articulares en niños con hemofilia grave
Por Marilyn J. Manco-Johnson, MD
Fuente: Revista de Medicina de Nueva Inglaterra
Antes de que se desarrollara el crioprecipitado, una fracción plasmática que contiene factor VIII concentrado, los niños con hemofilia A grave tenían una esperanza de vida reducida. Estos niños corren riesgo de sufrir muchos tipos de hemorragias, pero la fuente predominante de enfermedades crónicas coexistentes son las incapacitantes y dolorosas. artritis debida a hemartrosis. En la década de 1960 se realizaron pequeños ensayos para determinar si la administración rutinaria de concentrado de factor VIII era eficaz como profilaxis contra la artropatía hemofílica. Se desarrollaron programas profilácticos clínicamente eficaces de forma empírica, sin el beneficio de los datos de ensayos controlados, y Muchos médicos comenzaron a recomendar la profilaxis con factor VIII.
En la década de 1980, cuando se descubrió que los concentrados de factor VIII derivados del plasma estaban contaminados por los virus de la inmunodeficiencia humana y de la hepatitis, el uso de la profilaxis se limitó severamente. En 1992, se aprobó la primera molécula de factor VIII recombinante para terapia de reemplazo en los Estados Unidos. Los estados permitían una profilaxis segura en pacientes con hemofilia. Petrini y sus colegas informaron sobre la prevención de la artropatía hemofílica cuando la profilaxis se iniciaba antes de que los pacientes alcanzaran los 2 años de edad. Aledort y otros informaron que la profilaxis ralentizó la progresión del daño articular establecido. Sin embargo, Quedaban dudas sobre cuándo debía comenzar la profilaxis, qué dosis de factor VIII recombinante debía administrarse y durante cuánto tiempo debía administrarse la profilaxis. Una pregunta importante que podría responderse mediante un ensayo clínico era si la profilaxis previene la hemorragia y el daño articular.
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