Declaración: HFA responde al último anuncio de terapia génica

DNA strand

Ayer, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Roctavian (valoctocogén roxaparvovec), la primera terapia génica para la hemofilia A. Esta nueva opción de tratamiento, para el tratamiento de adultos con deficiencia grave del factor VIII, representa un hito importante en el tratamiento de la hemofilia A. Como organización basada en la comunidad y centrada en el paciente, la Federación de Hemofilia de América (HFA) entiende íntimamente y […]

La FDA aprueba la terapia génica de BioMarin para adultos con hemofilia A grave

BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. aprobó la terapia génica ROCTAVIAN™ (valoctocogén roxaparvovec-rvox) para el tratamiento de adultos con hemofilia A severa (deficiencia congénita del factor VIII (FVIII) con actividad de FVIII < 1 UI/dL) sin anticuerpos contra el serotipo 5 del virus adenoasociado (AAV5) detectados mediante una prueba aprobada por la FDA. La infusión de dosis única de una sola vez es […]

Sanofi anuncia datos que muestran una protección eficaz contra hemorragias en niños con hemofilia A grave

microscope in lab

Datos fundamentales del estudio de fase 3 XTEND-Kids que evalúa ALTUVIIIO™ [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc-VWF-XTEN Fusion Protein] profilaxis una vez a la semana, una terapia de reemplazo de factor VIII, en pacientes previamente tratados menores de 12 años de edad con hemofilia A severa se presentaron recientemente en una sesión de última hora en la Reunión Anual de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y […]

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