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Spark Therapeutics anuncia ensayo de terapia génica de fase 1/2 para la hemofilia A


Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa de Spark Therapeutics en su totalidad. aquí.


Spark Therapeutics ha anunciado que ha comenzado su ensayo de fase 1/2 para la investigación de la terapia génica para la hemofilia A (deficiencia del factor VIII). Inicialmente, este ensayo inscribirá participantes en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP) y se espera que se abran sitios adicionales en los próximos meses.
Spark Therapeutics tiene dos programas de investigación clínica en hemofilia. SPK-9001 es un producto de terapia génica en investigación para la hemofilia B que se está desarrollando en colaboración con Pfizer, y SPK-8011, un producto de terapia génica en investigación para la hemofilia A, se encuentra ahora en la Fase 1. /2 prueba. Lea una actualización anterior de HFA Industry News sobre el estudio SPK-9001 aquí.

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