Spark Therapeutics publica datos preliminares para SPK-8011

Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa de Spark Therapeutics en su totalidad aquí.

La empresa ha revelado datos iniciales preliminares del ensayo clínico de aumento de dosis de Fase 1/2 para SPK-8011,A un nuevo vector viral adenoasociado (AAV) creado mediante bioingeniería que utiliza la cápside Spark200 y contiene un gen del factor VIII humano con codones optimizados, que se está investigando como una posible terapia única para la hemofilia A. Es la segunda terapia génica para la hemofilia en investigación que surgen de la plataforma de terapia génica líder de Spark Therapeutics. Spark Therapeutics está desarrollando SPK-8011 de forma independiente y retiene los derechos de comercialización global de la SPK-FVIIIUn programa.