BioMarin presentó una actualización sobre el estudio de fase 1/2 del Valoctocogene Roxaparvovec en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de BioMarin. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 del valoctocogene roxaparvovec (anteriormente BMN 270), un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Los resultados actualizados se presentaron durante una presentación oral. en el Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) en Glasgow, Escocia por Juan Pasi, MB, Ch.B., Ph.D., de Barts y la Escuela de Medicina y Odontología de Londres e investigador principal de este estudio de Fase 1/2.
Anteriormente, la empresa proporcionó datos actualizados sobre 9 de diciembre de 2017, en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH).
Los datos presentados en la FMH son los datos más actualizados (16 de abril de 2018 cortado) e incluye 104 semanas de datos.
 
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.A