Nota: Lo siguiente es una edición de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.
BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 del valoctocogene roxaparvovec (anteriormente BMN 270), un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave.
Los datos presentados en ASH son los datos más actuales (corte del 16 de noviembre de 2017) e incluyen 78 semanas de datos para la dosis de 6-13 vg/kg y 48 semanas de datos para la dosis de 4-13 vg/kg.
Él Revista de medicina de Nueva Inglaterra ha publicado datos provisionales.
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