BioMarin publica los resultados del estudio de fase 1/2 del tratamiento de terapia génica

Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa emitido por BioMarin Pharmaceutical Inc. El comunicado original se puede leer en su totalidad. aquí.
BioMarin Pharmaceutical anunció hoy resultados provisionales positivos de un estudio abierto de fase 1/2 de BMN 270, un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Nueve pacientes con hemofilia A grave recibieron una dosis única de BMN 270. Seis de los siete pacientes tratados con la dosis más alta tenían niveles de Factor VIII superiores a 50% según la lectura más reciente de cada paciente (entre 12 y 28 semanas después del tratamiento). Dos pacientes con niveles de Factor VIII superiores a 200% no tuvieron eventos inesperados ni necesidad de intervención médica. No se observaron aumentos sostenidos clínicamente relevantes en los niveles de ALT u otros marcadores de toxicidad hepática.