Bioverativ presenta datos preliminares de la fase 1/2a en el Congreso Mundial 2018 de la FMH en Escocia

El siguiente es un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

Bioverativ Inc., una empresa de Sanofi dedicada a transformar las vidas de personas con trastornos sanguíneos raros, presentó los datos clínicos iniciales de BIVV001, una terapia novedosa y en fase de investigación con factor VIII independiente del factor von Willebrand (VWF) para personas con hemofilia A. Datos preliminares de seguridad y farmacocinética de El estudio en curso EXTEN-A Fase 1/2a demostró que una única dosis baja de BIVV001 extendía la vida media del factor VIII a 37 horas con niveles elevados de actividad del factor y, en general, era bien tolerada. Los datos se presentaron en una sesión de última hora en el Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), que se celebró en Glasgow, Escocia.
"Durante décadas, los científicos han intentado superar el límite máximo del factor von Willebrand, que impone un límite a la vida media del factor VIII, y estos datos demuestran que BIVV001 finalmente ha superado ese límite", afirmó Joachim Fruebis, vicepresidente senior. de Desarrollo de Bioverativ. "Es importante destacar que para la comunidad de hemofilia los niveles de factor observados en este estudio no tienen paralelo en la hemofilia A, y estamos entusiasmados con el potencial de BIVV001 para transformar el paradigma de tratamiento para pacientes y médicos".
La terapia de reemplazo de factor es fundamental en el tratamiento de la hemofilia A, ya que proporciona de forma natural lo que falta en el cuerpo (factor VIII de coagulación) y tiene un perfil de seguridad y eficacia consistente y bien caracterizado. BIVV001 es una terapia de factor VIII en investigación que tiene el potencial de brindar protección integral en todos los escenarios de tratamiento, incluido el manejo de hemorragias agudas, cuidados perioperatorios, situaciones de emergencia y uso profiláctico. El papel del factor también va más allá de la cascada de la coagulación y puede desempeñar un papel en la salud de las articulaciones y los huesos de las personas con hemofilia.
 
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