El siguiente es un resumen de un comunicado de prensa de Catalyst Biosciences elaborado por el Dr. Robert Sidonio, un asesor médico de confianza. Lea el comunicado de prensa completo aquí.
El 18 de junio, Catalyst Biosciences proporcionó una actualización del progreso de su ensayo de Fase ½ que investiga el uso de la variante del producto FIX, llamado CB 2679d/ISU304, que es un producto FIX recombinante de alta potencia que puede administrarse por vía intravenosa y subcutánea (bajo la piel – también conocida como SQ). Este producto ha sido mejorado (mutaciones seleccionadas) de múltiples maneras para ser más efectivo que los productos FIX estándar:
- Modificado para resistir la inhibición del inhibidor natural de nuestro cuerpo llamado antitrombina (ATIII)
- Modificado para tener mayor afinidad (mejor unión) por FVIIIa (combina mejor con FVIIIa)
- Modificado para generar una actividad de coagulación más eficiente.
Debido a estos cambios, se puede administrar debajo de la piel y alcanzar niveles hemostáticos de FIX en la sangre con una vida media más larga. Esto se ha demostrado con éxito en perros.
En un grupo selecto que requirió una dosis IV única seguida de dosis SQ diarias multiplicadas por nueve días del fármaco antes mencionado, el paciente humano pudo alcanzar un nivel de FIX del 20 por ciento después de la dosis de carga IV y niveles del 31 al 34 por ciento después de la dosis. Dosis cuantitativas.
Estos primeros datos provisionales demuestran que este medicamento es capaz de alcanzar niveles leves de deficiencia de FIX (aproximadamente 30 por ciento) después de la administración SQ. Hubo demostración de un anticuerpo transitorio en un paciente y un anticuerpo neutralizante en otro paciente. Este anticuerpo neutralizó el producto FIX pero no el FIX nativo ni infundió otros productos FIX. Ahora están investigando la causa y la naturaleza de los anticuerpos neutralizantes para evitar que esto vuelva a ocurrir.
Lea el comunicado de prensa completo aquí.A
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