Dimension Therapeutics anuncia el inicio de un estudio de fase 1/2 para el tratamiento de la hemofilia B

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Nota: El siguiente es un comunicado de prensa editado de Dimension Therapeutics, Inc. El comunicado original se puede leer aquí.


Dimension Therapeutics, Inc. anunció el 7 de enero el inicio de un estudio de fase 1/2 de DTX101, el principal candidato terapéutico de la compañía, para el tratamiento de pacientes con hemofilia B. DTX101 está diseñado para ofrecer una expresión estable del factor IX de coagulación sanguínea (FIX ) en pacientes con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético poco común resultante de una deficiencia de FIX. El estándar de atención actual, el reemplazo crónico de la proteína FIX mediante infusión intravenosa de rutina, a menudo no logra una expresión sostenida y duradera de FIX, lo que potencialmente pone a los pacientes en riesgo de sufrir hemorragias espontáneas y destrucción articular a largo plazo. En 2013, la Federación Mundial de Hemofilia estimó que había más de 28.000 pacientes con hemofilia B en todo el mundo, incluidos 4.000 pacientes en los Estados Unidos.
Dimension recibió la designación de medicamento huérfano y el estatus de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para DTX101 en la hemofilia B el año pasado.
"La progresión del proceso de Dimension hacia la clínica representa un hito importante para la empresa", dijo Annalisa Jenkins, MBBS, MRCP, directora ejecutiva de Dimension. "Estamos satisfechos con el progreso de DTX101 y creemos que tiene un potencial sustancial para abordar la necesidad de terapias nuevas y mejoradas para los pacientes con hemofilia B que todavía luchan por manejar los desafíos actuales, incluida la destrucción de las articulaciones y los episodios recurrentes de sangrado".
El ensayo clínico de fase 1/2 de Dimension sobre DTX101 es un estudio multicéntrico, abierto y de un solo grupo, diseñado para evaluar la seguridad, la dosis y la eficacia temprana de DTX101 en pacientes adultos con hemofilia B de moderada/grave a grave. Información adicional sobre El estudio de fase 1/2 de Dimension sobre DTX101 se puede encontrar en ClinicalTrials.gov, utilizando el identificador NCT: NCT02618915.

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