La FDA acepta la solicitud de revisión de Pfizer para el tratamiento de terapia génica de la hemofilia B

Pfizer Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. ha aceptado para su revisión la solicitud de licencia biológica de Pfizer para fidanacogén elaparvovec para el tratamiento de adultos con hemofilia B.

El fidanacogén elaparvovec es una nueva terapia génica en fase de investigación que contiene una cápside (cubierta de proteína) del virus adenoasociado (AAV) creado mediante bioingeniería y una variante de alta actividad del gen del factor IX de coagulación humano. Para las personas que viven con hemofilia B, el objetivo de esta terapia génica es permitirles producir FIX por sí mismos a través de este tratamiento único en lugar de necesitar infusiones intravenosas regulares de FIX, como es el tratamiento estándar actual.

La FDA ha establecido una fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) en el segundo trimestre de 2024. Fidanacogene elaparvovec ha recibido las designaciones de Breakthrough, Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT) y medicamento huérfano de la FDA.

Pfizer tiene actualmente tres programas de Fase 3 que investigan la terapia génica en poblaciones donde existe una gran necesidad insatisfecha: hemofilia B, hemofilia A y distrofia muscular de Duchenne. También se está llevando a cabo un ensayo de fase 3 que investiga marstacimab, un nuevo inhibidor de la vía del factor antitejido en investigación (anti-TFPI) que se está estudiando para el tratamiento de personas con hemofilia A y B con y sin inhibidores.

Para el comunicado de prensa completo de Pfizer, haga clic aquí

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