La FDA aprueba la designación de vía rápida para un nuevo tratamiento para la hemofilia B

Nota: Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Dimension Therapeutics, Inc. Para leer el comunicado original en su totalidad, haga clic aquí.

Dimension Therapeutics, Inc. anunció el jueves 17 de septiembre que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) otorgó la designación Fast Track para el principal producto candidato de la compañía, DTX101, para el tratamiento de la hemofilia B. Dimension espera iniciar un proyecto multicéntrico. estudio de fase 1/2 para evaluar DTX101 en pacientes adultos con hemofilia B de moderada/grave a grave para finales de 2015.
DTX101 está diseñado para administrar la expresión del gen del factor IX (FIX) de coagulación sanguínea en pacientes con hemofilia B. La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético poco común resultante de una deficiencia de FIX. El estándar de atención actual para pacientes con hemofilia B implica el reemplazo crónico de la proteína FIX mediante infusión intravenosa. En 2013, la Federación Mundial de Hemofilia estimó que había más de 28.000 pacientes con hemofilia B en todo el mundo, incluidos 4.000 pacientes en los Estados Unidos.
El programa Fast Track de la FDA está diseñado para facilitar y acelerar el desarrollo y la revisión de nuevos medicamentos para tratar afecciones graves o potencialmente mortales y abordar necesidades médicas no cubiertas. A través del programa Fast Track, un producto puede ser elegible para una revisión prioritaria en el momento de la BLA y puede ser elegible para enviar secciones de la BLA de forma continua a medida que los datos estén disponibles. Además, existen oportunidades para interacciones frecuentes con la FDA con esta designación.
Acerca de DTX101
Dimension está desarrollando su producto líder de terapia génica DTX101, que se espera que entre en desarrollo clínico en 2015, para el tratamiento de la hemofilia B de moderada/grave a grave. DTX101 está diseñado para administrar la expresión genética del factor IX, o FIX, de forma duradera. prevenir las complicaciones a largo plazo de la hemofilia B. Los estudios preclínicos completados hasta la fecha indican que DTX101 tiene el potencial de ser una terapia eficaz y bien tolerada para la hemofilia B.