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Actualización de BioMarin: FDA extiende la fecha de acción objetivo de PDUFA hasta el 30 de junio de 2023

SAN RAFAEL, California, 6 de marzo de 2023 — BioMarin Pharmaceutical Inc., una compañía global de biotecnología dedicada a transformar vidas a través del descubrimiento genético, anunció que recibió notificación esta tarde de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que la agencia ha ampliado la revisión de la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de la empresa para la terapia génica ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) para adultos con hemofilia A grave.

La FDA determinó que la presentación del análisis de datos de tres años del estudio de fase 3 GENEr8-1 en curso constituía una enmienda importante debido a la cantidad sustancial de datos adicionales y estableció una nueva fecha de acción objetivo de PDUFA del 30 de junio de 2023. La empresa había comunicado previamente que esta presentación de datos podría calificarse como una enmienda importante. 

El estudio de fase 3, que incluyó a 134 participantes, es el más largo y grande hasta la fecha para una terapia génica en hemofilia.

“Continuamos trabajando de cerca con la FDA y apreciamos el compromiso activo de la agencia mientras buscamos brindar esta importante terapia a los pacientes con hemofilia A severa”, dijo Hank Fuchs, MD, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial de BioMarin. “Los datos de tres años mejoran nuestra aplicación y refuerzan aún más nuestra creencia de que ROCTAVIAN tiene el potencial de transformar fundamentalmente la atención de las personas con hemofilia A”.

Fuente: BioMarin Pharmaceutical Inc.

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