Declaración de la HFA sobre la aprobación de la FDA de la primera terapia génica para la hemofilia B

red blood cells

Hace cinco años, la Federación Americana de Hemofilia articuló una visión amplia que incluye abogar por una mejor atención y calidad de vida para las personas afectadas por trastornos hemorrágicos. La hemofilia impone muchas cargas: sangrado doloroso e impredecible; daño en las articulaciones u otras complicaciones graves a largo plazo; regímenes de tratamiento onerosos; y muchas otras limitaciones en la vida personal y familiar. HFA comparte la ansiosa esperanza de nuestra comunidad de una terapia de dosis única segura y efectiva que pueda aliviar estas cargas y permitir que las personas afectadas prosperen.

Ayer, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. aprobó HEMGENIX, la primera terapia génica para la hemofilia B. Esto marca un paso trascendental hacia la realización de las esperanzas de muchos. HFA da la bienvenida a la introducción de esta innovadora opción de tratamiento.

Al mismo tiempo, HFA también reconoce que persisten incertidumbres sustanciales con respecto a esta nueva terapia potencialmente transformadora.

Sabemos que no todas las personas con hemofilia B serán elegibles para la nueva terapia. Sabemos que algunas personas, incluso si reúnen los requisitos, decidirán que la nueva terapia no cumple con sus objetivos o plazos de tratamiento personales. Otras personas pueden optar por esperar hasta que se sepa más sobre la eficacia en el mundo real de la terapia génica y/o el historial de seguridad a largo plazo. En todos los casos, la decisión de optar o no por la terapia génica debe recaer en el paciente y su proveedor de atención médica.

Mientras HFA marca este nuevo capítulo potencialmente prometedor en el tratamiento de la hemofilia, siempre estamos atentos a la historia de nuestra comunidad. Instamos a todos los involucrados en la terapia génica (reguladores, patrocinadores de medicamentos, aseguradoras y proveedores de atención médica) a centrar sus acciones en el bienestar del paciente. HFA continuará interactuando con estas diversas partes interesadas para garantizar que la salud, la seguridad y los intereses de los pacientes siempre sean lo primero.

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