Sigilon Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la hemofilia A

El siguiente es un comunicado de prensa de Sigilon Therapeutics. Lea el comunicado de prensa en el sitio web de SigilonA aquí.

Terapéutica Sigilónha anunciado que ha recibido la designación de medicamento huérfano para SIG-001, una terapia en investigación para la hemofilia A que aprovecha Shielded Living Therapeutics™ de Sigilon.^A plataforma para implantar células diseñadas para producir niveles plasmáticos estables de factor VIII, una proteína de coagulación crucial.
“Estamos muy contentos de haber recibido la Designación de Medicamento Huérfano para SIG-001. La designación subraya la necesidad crítica insatisfecha de terapias efectivas y duraderas para la hemofilia A y refuerza nuestro compromiso de hacer avanzar SIG-001 a través de nuestro programa de desarrollo”, dijo Rogerio Vivaldi, MD, MBA, presidente y director ejecutivo de Sigilon. "Esta es la primera de las que esperamos sean múltiples designaciones de medicamento huérfano para Sigilon a medida que continuamos avanzando en terapias novedosas para enfermedades crónicas a través de nuestra cartera".
La designación de medicamento huérfano la otorga la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). La designación se otorga a terapias diseñadas para tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Habiendo recibido la designación, Sigilon es elegible para varios incentivos de desarrollo para SIG-001, incluidos créditos fiscales para pruebas clínicas calificadas.
Actualmente, Sigilon está completando estudios de habilitación de IND para SIG-001 y espera comenzar los ensayos clínicos en la primera mitad de 2020. En estudios preclínicos, Sigilon ha demostrado que sus células diseñadas producen niveles terapéuticos constantes de factor de coagulación del plasma sanguíneo. Las células están protegidas por la matriz de biomateriales Afibromer™ de Sigilon, que evita que el sistema inmunológico rechace las células y evita la respuesta a cuerpos extraños o fibrosis.
Lea el comunicado de prensa en el sitio web de SigilonA aquí.A