Actualización de Spark y Roche sobre el programa de terapia génica para la hemofilia

La siguiente es una actualización sobre el programa de terapia génica de Spark y Roche.

“Juntos, Spark y Roche siguen plenamente comprometidos con nuestro objetivo de satisfacer las necesidades de la comunidad de hemofilia mediante el desarrollo de terapias genéticas para la hemofilia A que, con la dosis efectiva más baja y el régimen óptimo para gestionar la respuesta del sistema inmunológico, demuestren seguridad, eficacia y durabilidad. y previsibilidad, similar a los alentadores resultados observados con SPK-9001 en hemofilia B actualmente en fase 3 de desarrollo clínico.
Para lograr este objetivo, continuamos optimizando la dosis y el régimen de manejo inmunológico para ambos. SPK-8011 y SPK-8016 en la Fase 1/2 antes de pasar a la Fase 3. Como resultado de nuestras actividades en curso para seleccionar la dosis óptima y el régimen de manejo inmunológico, ahora esperamos administrar dosis a los pacientes en un estudio clínico de Fase 3 a partir de 2021.
Nos hemos sentido particularmente alentados con el progreso de los participantes tratados con SPK-8011 en nuestro estudio clínico de Fase 1/2 en las dos primeras cohortes (en el nivel 5 x 10¹¹ vg/kg y 1 x 10¹² dosis de vg/kg). Spark envió un resumen y espera presentar estos datos en la ISTH virtualmente en julio.
Como parte de los esfuerzos de nuestro programa, durante los últimos dos años Spark también ha ampliado sus capacidades de fabricación de terapia génica de última generación a la escala necesaria para satisfacer la demanda clínica y comercial potencial de la hemofilia A.
El compromiso de Spark con la comunidad de hemofilia se extiende más allá del desarrollo de posibles terapias genéticas para la hemofilia. Creemos firmemente en la importancia de brindar educación sobre terapia génica que empodere a los pacientes, cuidadores y defensores. Durante los últimos más de tres años nos hemos dedicado a crear y difundir educación sobre terapia génica imparcial y equilibrada, así como a apoyar a organizaciones con este objetivo común en mente. Nuestro dedicado equipo de defensa continúa trabajando estrechamente con la comunidad y lo invitamos a visitar www.hemophiliaforward.com para avanzar en sus conocimientos sobre la terapia génica, estar informado y sentirse empoderado”.