Spark Therapeutics y Pfizer anuncian la recepción de la designación de terapia innovadora de la FDA para SPK-9001 para el tratamiento de la hemofilia B

Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. El comunicado original se puede leer en su totalidad. aquí.

Spark Therapeutics y Pfizer Inc. anunciaron hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de terapia innovadora a SPK-9001, el candidato de investigación líder en las empresas SPK-FIX programa, en desarrollo para el tratamiento de la hemofilia B. SPK-9001, En un ensayo de fase 1/2 en curso se está investigando una nueva cápside de virus adenoasociado (AAV) creada mediante bioingeniería que expresa una variante del factor IX humano de alta actividad y con codones optimizados, como posible terapia de una sola vez.