Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. El comunicado original se puede leer en su totalidad. aquí.
FILADELFIA, 13 de junio de 2016 - Spark Therapeutics anunció hoy los resultados actualizados de la primera cohorte del ensayo clínico de Fase 1/2 en curso de SPK-9001, el principal candidato en investigación en su programa SPK-FIX, que se está estudiando para tratamiento de la hemofilia B. La compañía también proporcionó una actualización sobre los datos preclínicos en su SPK-FVIIIÂ programa para el tratamiento de la hemofilia A.
“La plataforma validada de Spark ahora ha administrado con éxito terapias genéticas con datos de prueba de concepto tanto en el ojo como en el hígado. Hemos logrado un progreso sólido y tangible en toda nuestra franquicia de hemofilia”, dijo Jeffrey D. Marrazzo, cofundador y director ejecutivo de Spark. “Los datos clínicos que surgen de nuestro programa de hemofilia B, que está asociado con Pfizer, y los fuertes paralelos con los datos preclínicos de nuestro programa de rápido progreso en hemofilia A, nos dan confianza temprana para lograr nuestro objetivo de eliminar la necesidad de infusiones regulares. para controlar y prevenir episodios hemorrágicos en pacientes con estas enfermedades mediante una administración intravenosa potencialmente única de terapias genéticas altamente optimizadas”.
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