Spark Therapeutics comparte datos actualizados de ensayos clínicos de fase I/II

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Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí..
Spark Therapeutics y Pfizer anunciaron resultados actualizados del estudio de fase 1/2 de SPK-9001, un producto de transferencia de genes recombinantes en investigación en la hemofilia B, en el 58^el Reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), en San Diego.
Nueve pacientes adultos con hemofilia B, de entre 18 y 52 años, recibieron una dosis única del producto de terapia génica diseñado para ingresar a sus células hepáticas y estimular la producción de factor IX. Los pacientes que participaron en el ensayo actual mantuvieron con éxito niveles de factor de alrededor del 30 por ciento.