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Spark Therapeutics comparte datos actualizados de ensayos clínicos de fase I/II

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Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí..
Spark Therapeutics y Pfizer anunciaron resultados actualizados del estudio de fase 1/2 de SPK-9001, un producto de transferencia de genes recombinantes en investigación en la hemofilia B, en el 58el Reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), en San Diego.
Nueve pacientes adultos con hemofilia B, de entre 18 y 52 años, recibieron una dosis única del producto de terapia génica diseñado para ingresar a sus células hepáticas y estimular la producción de factor IX. Los pacientes que participaron en el ensayo actual mantuvieron con éxito niveles de factor de alrededor del 30 por ciento.
 
 
 

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