La FDA aprueba la terapia genética única para adultos con hemofilia B
From Pfizer: Pfizer Inc. announced that the US Food and Drug Administration has approved BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) for the treatment of adults with moderate to severe hemophilia B who currently use factor IX (FIX) prophylaxis therapy, or have current or historical life-threatening hemorrhage, or have repeated, serious spontaneous bleeding episodes, and do not have neutralizing […]
Actualizaciones de la terapia génica en investigación de BioMarin
Una actualización para la comunidad de hemofilia de BioMarin con respecto a un evento adverso grave informado anteriormente en el estudio de fase 3 de terapia génica de hemofilia A en curso [valoctocogene roxaparvovec, BMN 270] que, según el Comité Independiente de Monitoreo de Seguridad de Datos y la compañía, era muy poco probable que estar relacionado con la terapia en investigación. Actualización del Programa de Desarrollo Clínico […]
Pfizer y Sangamo Therapeutics anuncian que el ensayo de fase 3 de la terapia génica en investigación para la hemofilia A ha vuelto a abrir el reclutamiento
La FDA acepta la solicitud de licencia biológica de CSL Behring para Etranacogene Dezaparvovec para revisión prioritaria
El líder bioterapéutico mundial CSL Behring, una empresa de CSL, anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado su solicitud de licencia biológica (BLA), para revisión prioritaria, para etranacogén dezaparvovec (también conocido como CSL222), una terapia génica en investigación para el tratamiento de adultos con hemofilia B. Etranacogene dezaparvovec fue diseñado específicamente para hacer […]
Pfizer informa la actualización del ensayo de terapia génica del primer trimestre de 2022
Lea el comunicado de prensa original. Durante un informe trimestral reciente de las partes interesadas, Pfizer anunció que en marzo de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. levantó una suspensión clínica que se había colocado en el estudio AFFINE de fase 3 en noviembre de 2021 luego de la observación de niveles de Factor VIII superiores a 150% en algunos participantes del estudio. . Pfizer […]
uniQure y CSL Behring logran el criterio principal de valoración en el ensayo fundamental HOPE-B de la terapia génica con etranacogén dezaparvovec para la hemofilia B
Fuente del comunicado de prensa: uniQure y CSL Behring a través de Globe Newswire CSL Behring, líder mundial en bioterapia, y uniQure NV, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunciaron hoy que el etranacogén dezaparvovec, un virus adenoasociado en investigación terapia génica basada en cinco (AAV5) para el tratamiento de pacientes con […]
Astellas informa cuarta muerte en ensayo clínico de terapia génica de enfermedad huérfana
El siguiente es un comunicado de prensa de Astellas Pharma Inc. Lea el comunicado. Astellas Pharma Inc. informa que el participante del ensayo clínico ASPIRO, que desarrolló un evento adverso grave como se describe el 1 de septiembre, falleció el 9 de septiembre. La causa de la muerte aún está pendiente. Astellas está reuniendo la información clínica relevante e incorporando […]
CSL Behring anuncia el cierre de un acuerdo de licencia y comercialización global con uniQure para etranacogén dezaparvovec
Lea el comunicado de prensa completo de CSL Behring aquí. El líder bioterapéutico global CSL Behring anunció el cierre de su acuerdo global de comercialización y licencia con uniQure para etranacogén dezaparvovec, una nueva terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B. El etranacogén dezaparvovec se encuentra actualmente en ensayos clínicos de fase 3 y se ha demostrado que produce casi normal […]
Nuevo tratamiento de terapia génica demuestra ser eficaz en perros
Nota: La siguiente es una forma editada de un comunicado de prensa de la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte. El comunicado original se puede leer aquí. Una sola inyección. Eso es todo lo que alguien con una deficiencia de factor VII necesitaría para una cura de por vida, gracias a un nuevo tratamiento de terapia génica desarrollado en una colaboración […]
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