El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado en su totalidad aquí.
uniQure NV, una empresa de terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, informó avances recientes en todo su negocio.
"A pesar de la actual crisis mundial causada por la pandemia de coronavirus, terminamos el primer trimestre de 2020 en una posición de fortaleza y nos mantenemos bien capitalizados", afirmó Matt Kapusta, Director ejecutivo de uniQure. "Estoy muy orgulloso de la dedicación continua de nuestros empleados tanto en los Estados Unidos como en los Países Bajos, y les agradezco el excelente trabajo que continúan haciendo para impulsar nuestros programas clínicos, nuestra línea de investigación y nuestras operaciones de fabricación y tecnología. Estamos bien posicionados para una importante segunda mitad del año en la que esperamos anunciar nuevos datos clínicos y avances en todo el negocio”.
Progreso reciente de la empresa
- Avanzando en el desarrollo avanzado del etranacogene dezaparvovec (AMT-061) para el tratamiento de la hemofilia B
- En el primer trimestre, la compañía anunció el logro de dosificaciones dirigidas a pacientes en el ensayo fundamental HOPE-B de etranacogene dezaparvovec (AMT-061), una terapia génica en investigación basada en AAV5 que incorpora la variante FIX-Padua protegida por patente para el tratamiento. de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. Un total de 54 pacientes han recibido ahora la dosis única de etranacogene dezaparvovec.
- La Compañía sigue en camino de proporcionar datos de Factor IX de 26 semanas para los 54 pacientes en el ensayo HOPE-B antes de finales de este año y de presentar una solicitud de autorización de comercialización en 2021.
- La validación del proceso de fabricación de etranacogene dezaparvovec está en curso y la empresa cree que es capaz de producir material a escala comercial.
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.A
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