uniQure anuncia que el programa de terapia génica para la hemofilia B entrará en un estudio fundamental

Nota: lo siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo de uniQure AQUÍ.A 

uniQure anunció hoy sus planes de avanzar en su programa de desarrollo de terapia génica para la hemofilia B hasta convertirlo en un estudio fundamental utilizando una versión mejorada de su producto candidato llamado AMT-061. AMT-061 es idéntico a AMT-060 en todos los sentidos, excepto por un cambio del gen del Factor IX de tipo salvaje a lo que comúnmente se conoce como gen "Padua", una variante del gen del Factor IX que se ha demostrado que proporciona beneficios sustanciales. aumentos en la actividad del Factor IX en comparación con el gen de tipo salvaje utilizado en AMT-060.