uniQure anuncia acuerdo de licencia con CSL Behring para comercializar la terapia génica para la hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

único NV, una empresa de terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció que uniQure y CSL Behring han firmado un acuerdo de licencia que otorga a CSL Behring derechos globales exclusivos para etranacogén dezaparvovec, la terapia génica en investigación de uniQure para pacientes con hemofilia B. Etranacogene dezaparvovec consiste en un vector viral AAV5 que porta un casete genético con la variante Padua del factor IX (FIX-Padua) protegida por patente. Según los términos del acuerdo, uniQure recibirá un pago inicial en efectivo de $450 millones y será elegible para recibir hasta $1.6 mil millones en pagos basados en hitos regulatorios y comerciales. uniQure también será elegible para recibir regalías escalonadas de dos dígitos en un rango de hasta un porcentaje de veinte por ciento de las ventas netas de productos que surjan de la colaboración.
La colaboración aprovecha el sólido alcance global y la infraestructura comercial de CSL Behring en hematología para acelerar el acceso de etranacogene dezaparvovec a pacientes con hemofilia B en todo el mundo.
"Estamos encantados de celebrar este acuerdo de comercialización y licencia con CSL Behring, un socio comercial ideal con alcance global y décadas de experiencia en hemofilia", afirmó Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. "Creemos que a través de este acuerdo, estamos en una posición ideal para ofrecer a nivel mundial nuestra innovadora terapia genética al mayor número de pacientes con hemofilia B lo más rápido posible".
Como un CSL limitadaUna compañía, CSL Behring es un líder bioterapéutico mundial que suministra medicamentos que salvan vidas a pacientes con enfermedades raras y graves. CSL Behring, líder mundial en el tratamiento de trastornos hemorrágicos, lleva más de 30 años ofreciendo innovaciones para la comunidad de pacientes con hemofilia. La compañía informó más de $1 mil millones en ventas de medicamentos relacionados con la hemofilia en 2019.
"Nuestra visión con los pacientes con hemofilia B es ofrecer paradigmas de tratamiento transformadores que los ayuden a liberarlos de la carga de esta enfermedad durante toda la vida", dijo el director ejecutivo y director general de CSL, Paul Perreault. “Con más de tres décadas brindando innovaciones que salvan vidas a la comunidad mundial de trastornos de la coagulación, estamos bien posicionados para maximizar el beneficio potencial de esta terapia. Una vez aprobada, creemos que esta terapia de próxima generación será altamente complementaria a nuestra actual cartera de productos para la hemofilia B, la mejor de su clase, con una opción de tratamiento alternativa, la mejor de su clase”.
Según los términos del acuerdo, uniQure será responsable de la finalización del estudio fundamental HOPE-B, la validación del proceso de fabricación y el suministro de fabricación de etranacogene dezaparvovec hasta el momento en que estas capacidades se transfieran a CSL Behring. CSL Behring reembolsará las actividades regulatorias y de desarrollo clínico realizadas por uniQure en virtud del acuerdo. CSL Behring será responsable de las presentaciones regulatorias y la comercialización de etranacogene dezaparvovec.
El cierre de la transacción depende de la finalización de la revisión según las leyes antimonopolio de Estados Unidos, Australia y el Reino Unido.
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.