UniQure anuncia nuevos datos en el ensayo clínico de fase I/II

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Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de UniQure. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.
UniQure anunció resultados nuevos y actualizados durante la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en relación con su ensayo de fase I/II de rango de dosis en curso de AMT-060. AMT-060 es la terapia génica en investigación patentada de UniQure para pacientes con hemofilia B grave. Los datos incluyen la demostración de niveles sostenidos de actividad del factor IX durante hasta un año con reducciones en el sangrado con el tiempo para aquellos en la cohorte de dosis baja. Los datos presentados en ASH también mostraron que la cohorte que recibió una segunda dosis de AMT-060 pudo suspender la terapia profiláctica con factor IX.