uniQure presenta datos clínicos actualizados en pacientes con hemofilia B grave

Nota: La siguiente es una versión editada de un artículo publicado originalmente en Globe Newswire. El comunicado original se puede leer en su totalidad. aquí.
uniQure NV anunció ayer datos clínicos actualizados de su ensayo de Fase I/II en curso de AMT-060, su terapia génica en investigación patentada, en pacientes con hemofilia B grave. Los datos actualizados muestran que los cinco pacientes en el grupo de dosis baja La cohorte ha sostenido mejoras en el fenotipo de su enfermedad y continúa manteniendo niveles duraderos de actividad del gen del factor IX durante hasta 39 semanas después del tratamiento. Hasta 9 meses de seguimiento, AMT-060 continúa siendo bien tolerado.