UniQure recibe la designación innovadora de la FDA para la terapia genética en investigación AMT-060

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Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de UniQure. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.
UniQure anunció que AMT-060, su terapia génica en investigación patentada en pacientes con hemofilia B grave, recibió la designación de Terapia Innovadora por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA). Esta designación se basa en los resultados de la evaluación de dosis en curso. estudio de fase 1-2 que muestra aumentos sostenidos en el factor IX (FIX), reducciones en el uso de reemplazo de FIX y un casi cese del sangrado espontáneo en pacientes con enfermedad grave en un seguimiento de hasta 12 meses.