Actualización #3: Publicación del estudio SIPPET

El 26 de mayo de 2016, el Revista de medicina de Nueva Inglaterra (NEJM) publicó los resultados de la Encuesta de inhibidores en niños pequeños expuestos a productos plasmáticos (SIPPET) estudiar. Los investigadores encontraron que en un estudio aleatorizado, cuando los pacientes no tratados previamente (PUP) fueron tratados con factor VIII recombinante, hubo una mayor incidencia de desarrollo de inhibidores 87% que cuando fueron tratados con factor VIII derivado de plasma. Donna DiMichele, MD de la Institutos Nacionales de Salud (NIH) escribió en un editorial titulado Terapia de hemofilia: sorteando obstáculos en la autopista de la innovación” que estos nuevos datos deben integrarse al tomar decisiones sobre productos para niños con hemofilia A grave.
Como los datos completos del estudio están disponibles pagando una tarifa de NEJM, estamos trabajando con nuestro equipo de asesores médicos para difundir la información a nuestra comunidad. Anticipamos una recomendación actualizada del Consejo Asesor Médico y Científico de la Fundación Nacional de Hemofilia (MASAC) pronto. ¡Más por venir!
Estudio SIPPET publicado

Hechos rápidos:

    • En el estudio SIPPET, cachorros eran pacientes menores de seis años con hemofilia A severa que nunca antes habían recibido concentrados de factor VIII. Se estudiaron más de 250 PUP de 14 países y de los cinco continentes.
    • inhibidores son anticuerpos que el sistema inmunitario desarrolla en respuesta a un producto de factor de coagulación que se usa para tratar a una persona con hemofilia.

Qué está haciendo HFA en respuesta a SIPPET:

Dada la importancia de este estudio y las implicaciones que podría tener para los PUP, HFA está tomando las siguientes medidas:

    1. Estamos consultando con nuestro Comité Asesor Médico para difundir la información a nuestra comunidad.
    2. Después de la publicación del resumen en diciembre de 2015, nos comunicamos formalmente con el Consejo Asesor Médico y Científico (MASAC) de la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF) para solicitar que realicen una revisión completa de este estudio cuando esté disponible.
    3. Hemos solicitado que MASAC considere la suspensión temporal de las recomendaciones (o partes de las mismas) que establecen cualquier preferencia por los productos de factor recombinante hasta que se puedan revisar los resultados del estudio SIPPET completo.

Lo que puedes hacer:

Si bien SIPPET se enfocó en pacientes pequeños que no habían recibido tratamiento previo, HFA alienta a todos los pacientes a mantener un papel activo en el cuidado de su salud.

    1. Haga preguntas: Hable con su médico sobre este estudio, su riesgo de formar un inhibidor y sobre la atención general que recibe. Dado que todos los pacientes con hemofilia corren el riesgo de formar un inhibidor, independientemente del producto terapéutico, los Centros para el Control de Enfermedades animan a cada paciente a hacerse la prueba anualmente para uno.
    2. Participe: reconozca que usted juega un papel vital en el cuidado de su salud. tienes derecho para hacer preguntas, realizar solicitudes y conocer todas sus opciones. Tome medidas: Más información sobre este estudioy compártelo con tus amigos y familiares.

HFA pide a todos los miembros de la comunidad de trastornos hemorrágicos que se unan a nosotros mientras abogamos todos los días por tratamientos seguros. Continuaremos brindando actualizaciones a la comunidad a medida que obtengamos más información. Juntos, somos resilientes.

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