Ensayos clínicos

Los ensayos clínicos son estudios de investigación en los que uno o más sujetos humanos se asignan prospectivamente a una o más intervenciones (que pueden incluir placebo u otro control) para evaluar los efectos de esas intervenciones en los resultados relacionados con la salud.

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Para ayudar a que los ensayos clínicos sean más accesibles para los pacientes de la comunidad de trastornos hemorrágicos, la Hemophilia Federation of America creó un sitio que facilita la búsqueda de todos los ensayos clínicos, independientemente de las opciones que comparta el proveedor del paciente y del patrocinador del ensayo.

Las búsquedas se pueden filtrar por condición, como el tipo de hemofilia o deficiencia de factor, trastorno plaquetario o enfermedad de von Willebrand, el estado del estudio (reclutamiento actual o reclutamiento), edad y sexo de un participante. Los visitantes también pueden buscar por palabra clave o ubicación geográfica. Los resultados de la búsqueda mostrarán detalles del estudio, como el enfoque del estudio, las fechas del estudio, los criterios y requisitos de elegibilidad o inclusión/exclusión, y las ubicaciones del ensayo.

HFA lo alienta a hablar con su proveedor o HTC antes de participar en cualquier ensayo clínico.

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¿Qué es un estudio clínico? 

Cualquier estudio de investigación que asigna participantes humanos o grupos de humanos a una o más intervenciones relacionadas con la salud para evaluar los efectos. Las intervenciones podrían incluir medicamentos, células y otros productos biológicos, procedimientos quirúrgicos, procedimientos o dispositivos radiológicos. Hay dos tipos: ensayos clínicos y estudios observacionales. 

Ensayos clínicos 

Los participantes reciben intervenciones específicas de acuerdo con el plan o protocolo de investigación creado por los investigadores, que pueden incluir productos médicos, como medicamentos o dispositivos; procedimientos; o cambios en el comportamiento de los participantes. Nota: Algunas personas que no son elegibles para participar en un ensayo clínico puede obtener medicamentos o dispositivos experimentales fuera de un ensayo clínico 

  • Puede comparar un nuevo enfoque médico con uno estándar que ya está disponible o con un placebo que no contiene ingredientes activos ni ninguna intervención.   
  • Puede comparar dos intervenciones ya disponibles entre sí.   
  • Los investigadores determinan la seguridad y eficacia midiendo ciertos resultados en los participantes. Cuando se estudia un nuevo producto o enfoque, generalmente no se sabe si será útil, perjudicial o no será diferente de las alternativas disponibles.  

Estudios observacionales
 

Los investigadores evalúan los resultados de salud en grupos de participantes que reciben intervenciones, pero el investigador no asigna a los participantes a intervenciones específicas como lo haría en un ensayo clínico. Ejemplos de intervención: 

  • Recibir productos médicos como medicamentos, dispositivos o procedimientos como parte de su atención médica de rutina.   
  • Observar a un grupo de adultos mayores para aprender más sobre los efectos de diferentes estilos de vida en la salud cardíaca. 

Razones para realizar estudios clínicos 

En general, los estudios clínicos están diseñados para sumar conocimientos médicos relacionados con el tratamiento, diagnóstico y prevención de enfermedades o afecciones. Algunas razones comunes para realizar estudios clínicos incluyen: 

  • Evaluar una o más intervenciones, como medicamentos, dispositivos médicos, métodos de cirugía o radioterapia, para tratar una enfermedad, síndrome o afección. 
  • Encontrar formas de prevenir el desarrollo inicial o la recurrencia de una enfermedad o afección. Estos pueden incluir medicamentos, vacunas o cambios en el estilo de vida, entre otros enfoques. 
  • Evaluar una o más intervenciones destinadas a identificar o diagnosticar una enfermedad o condición particular. 
  • Examinar métodos para identificar una condición o los factores de riesgo de esa condición. 
  • Explorar y medir formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida mediante atención de apoyo para personas con una enfermedad crónica. 

Las cinco fases de un estudio clínico 

  • Primera fase 1 (Anteriormente catalogado como “Fase 0”): estudio exploratorio que involucra una exposición humana muy limitada al medicamento, sin objetivos terapéuticos o de diagnóstico. Los ejemplos incluirían estudios de detección y estudios de microdosis. 
  • Fase 1:  Estudios que normalmente se realizan con voluntarios sanos y que enfatizan la seguridad. El objetivo es descubrir cuáles son los eventos adversos más frecuentes y graves del fármaco y, a menudo, cómo se metaboliza y excreta. 
  • Fase 2:  Estudios que recopilan datos preliminares sobre la eficacia, como por ejemplo, si el medicamento funciona en personas que padecen una determinada enfermedad o afección. Por ejemplo, los participantes que reciben el medicamento pueden compararse con participantes similares que reciben un tratamiento diferente, generalmente una sustancia inactiva, llamada placebo, o un medicamento diferente. Se continúa evaluando la seguridad y se estudian los eventos adversos a corto plazo. 
  • Fase 3:  Estudios que recopilan más información sobre seguridad y eficacia mediante el estudio de diferentes poblaciones y diferentes dosis, y mediante el uso del medicamento en combinación con otros medicamentos. 
  • Fase 4:  Estudios que se realizan después de que la FDA haya aprobado la comercialización de un medicamento. Estos incluyen estudios de compromiso y requisitos posteriores a la comercialización que el patrocinador del estudio requiere o acepta. Estos estudios recopilan información adicional sobre la seguridad, eficacia o uso óptimo de un medicamento. 

Qué considerar antes de participar en un estudio 

Participar en un estudio clínico contribuye al conocimiento médico. Los resultados de estos estudios pueden marcar una diferencia en la atención de futuros pacientes al proporcionar información sobre los beneficios y riesgos de los productos o intervenciones terapéuticos, preventivos o de diagnóstico. 

Los ensayos clínicos proporcionan la base para el desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos, productos biológicos y dispositivos médicos. A veces, es posible que no se conozca completamente la seguridad y la eficacia del enfoque o uso experimental en el momento del ensayo. Algunos ensayos pueden brindar a los participantes la posibilidad de recibir beneficios médicos directos, mientras que otros no. La mayoría de los ensayos implican algún riesgo de daño o lesión para el participante, aunque puede no ser mayor que los riesgos relacionados con la atención médica de rutina o la progresión de la enfermedad. 

Para los ensayos aprobados por las Juntas de Revisión Institucional, el IRB ha decidido que los riesgos de participación se han minimizado y son razonables en relación con los beneficios anticipados. Muchos ensayos requieren que los participantes se sometan a procedimientos, pruebas y evaluaciones adicionales según el protocolo del estudio. Estos requisitos se describirán en el documento de consentimiento informado. Un participante potencial también debe discutir estos temas con los miembros del equipo de investigación y con su proveedor de atención médica habitual. 

¿Quién participa?

Participantes que tienen las enfermedades o afecciones que se estudiarán o participantes sanos, o algunos estudios se limitan a un grupo predeterminado de personas. 

¿Quien es elegible? 

Los factores se denominan "criterios de inclusión". Los factores se basan en la edad, el sexo, el tipo y la etapa de la enfermedad, el historial de tratamientos previos y otras afecciones médicas. 

¿Dónde se realizan los estudios? 

Los estudios se llevan a cabo en hospitales, universidades, consultorios médicos y clínicas comunitarias, dependiendo de quién realice el estudio.

¿Cuánto dura un estudio?

La duración varía, dependiendo de lo que se esté estudiando. 

Protecciones que existen para las personas que participan en estudios

Consentimiento informado

Consentimiento informado es un proceso utilizado por los investigadores para proporcionar a los participantes potenciales e inscritos información sobre un estudio clínico. Él protegers Participantes y proporcionars suficiente información para que una persona comprenda los riesgos de, Beneficios potenciales y alternativas al estudio.. 

Juntas de revisión institucional 

Cada estudio clínico apoyado o realizado por el gobierno federal, y cada estudio de un medicamento, producto biológico o dispositivo médico regulado por la FDA debe ser revisado, aprobado y monitoreado por una junta de revisión institucional (IRB). Un IRB está formado por médicos, investigadores y miembros de la comunidad, que se aseguran de que el estudio sea ético y de que se protejan los derechos y el bienestar de los participantes.   

Cuidado regular continuo 

Mientras están inscritos en un estudio clínico, los participantes continúan visitando a sus proveedores de atención médica habituales, quienes trabajan con el equipo de investigación para garantizar que el estudio no entre en conflicto con otros medicamentos o tratamientos. 

Qué preguntas hacer antes de participar

Sepa todo lo posible sobre el estudio y siéntase cómodo haciendo preguntas al equipo de investigación sobre el estudio, los procedimientos relacionados y cualquier gasto.   

  • ¿Qué se está estudiando y por cuánto tiempo durará? 
  • ¿Por qué los investigadores creen que la intervención que se está probando podría ser eficaz? ¿Por qué podría no ser eficaz? ¿Se ha probado antes? 
  • ¿Qué tendré que hacer? ¿Se requiere hospitalización? 
  • ¿Cuáles son las posibles intervenciones que podría recibir durante el ensayo? 
  • ¿Cómo se determinarán qué intervenciones recibiré (mediante selección aleatoria, por ejemplo)? 
  • ¿Quién sabrá qué intervención recibiré durante el ensayo? ¿Lo sabré? ¿Lo sabrán los miembros del equipo de investigación? 
  • ¿Cómo se comparan los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios de este ensayo con los de mi tratamiento actual? 
  • ¿Qué pruebas y procedimientos están involucrados? 
  • ¿Quién pagará mi participación y se me reembolsarán otros gastos? 
  • ¿Qué tipo de atención de seguimiento a largo plazo forma parte de este ensayo? 
  • Si me beneficio de la intervención, ¿podré seguir recibiéndola una vez finalizado el ensayo? 
  • ¿Me proporcionarán los resultados del estudio? 
  • ¿Quién supervisará mi atención médica mientras participo en el ensayo? 
  • ¿Qué pasa si me lesiono durante el estudio? ¿Qué protecciones existen para las personas que participan en estudios?
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