La FDA otorga la designación de medicamento huérfano para la terapia genética de la hemofilia A
Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de BioMarin Pharmaceutical Inc. El comunicado original se puede leer en su totalidad aquí. BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció el martes 1 de marzo que BMN 270, una terapia genética en investigación para el tratamiento de pacientes con hemofilia A, recibió la designación de medicamento huérfano por […]