uniQure recibió recientemente la designación de “medicamento prioritario” de la Unión Europea para un posible tratamiento de terapia génica para la hemofilia B.
Del comunicado de prensa:
uniQure NV (NASDAQ:QURE), una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció hoy que AMT-060, su terapia génica en investigación patentada en pacientes con hemofilia B grave, ha recibido la designación PRIME por parte de la Comisión Europea. Agencia del Medicamento (EMA). Esta designación se basa en los resultados del estudio de Fase 1-2 de rango de dosis en curso que muestra un casi cese del sangrado espontáneo en pacientes con enfermedad grave en un seguimiento de hasta 12 meses, aumentos clínicamente significativos y sostenidos en el Factor IX (FIX ) y reducciones sustanciales en el uso de reemplazo de FIX.
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