BAXTER: ENSAYO DE FASE I DEL FVIII RECOMBINANTE DE ACCIÓN MÁS LARGA

Enlace al comunicado de prensa de Baxter
BAXTER INICIA EL ENSAYO CLÍNICO DE FASE I DEL TRATAMIENTO CON FVIII RECOMBINANTE DE ACCIÓN MÁS LARGA PARA LA HEMOFILIA A
BAX 855 en investigación se basa en la molécula del factor VIII ADVATE
DEERFIELD, Illinois, 5 de enero de 2012 – Baxter International Inc. anunció hoy la dosificación de los primeros pacientes en un ensayo clínico de Fase I de su principal candidato en investigación, BAX 855, una forma de acción más prolongada (PEGilada) de un medicamento de larga duración. proteína del factor VIII recombinante (rFVIII). BAX 855 se basa en la molécula de rFVIII de longitud completa ADVATE [factor antihemofílico (recombinante) método libre de plasma/albúmina] de Baxter y en el proceso de fabricación de plasma/libre de albúmina (PAF).
El ensayo de fase I es un estudio prospectivo y abierto que evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de BAX 855 en pacientes de 12 años o más con hemofilia A grave tratados previamente. Cuando se utiliza para profilaxis, ADVATE de Baxter requiere que los pacientes se infundan cada dos o tres días para reducir la aparición de episodios hemorrágicos. Este ensayo de fase I es el primer paso para evaluar si BAX 855 se puede infundir con menos frecuencia.
“Este ensayo está diseñado para proporcionar nuevos conocimientos sobre nuestra molécula FVIII en investigación de acción más prolongada, BAX 855, con el objetivo final de mejorar la atención a los pacientes que viven con
hemofilia A”, dijo el Prof. Hartmut J. Ehrlich, MD, vicepresidente de investigación y desarrollo global en el negocio BioScience de Baxter. "Los resultados de la Fase I servirán como base para avanzar en este importante programa a través del desarrollo clínico y determinar si BAX 855 puede ofrecer un régimen de tratamiento que requiera menos infusiones que ADVATE".
BAX 855 emplea la plataforma de proteína recombinante libre de albúmina/plasma de longitud completa patentada de Baxter que no contiene aditivos de origen humano o animal. BAX 855 aprovecha la tecnología de PEGilación patentada de Nektar Therapeutics (NASDAQ: NKTR), que está diseñada para extender la duración de la actividad de proteínas y moléculas más grandes. Baxter y Nektar colaboran para desarrollar productos pegilados diseñados para proporcionar nuevas terapias de acción prolongada para pacientes con hemofilia.
ADVATE fue aprobado recientemente para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A. Con la inclusión de la profilaxis en la población de pacientes adultos, ADVATE se convirtió en el único factor antihemofílico aprobado en los Estados Unidos para uso profiláctico en ambos niños. y adultos. Esta aprobación fue respaldada por un estudio de profilaxis de fase IV patrocinado por Baxter que demuestra que ADVATE para la profilaxis de rutina redujo significativamente las tasas medias anuales de sangrado (ABR) en pacientes con hemofilia A. En el estudio, los pacientes experimentaron 44 hemorragias (por paciente por año) durante el tratamiento a demanda en comparación con una hemorragia (por paciente por año) mientras estaban en cualquiera de los regímenes profilácticos evaluados, una reducción del 98 por ciento en la tasa de hemorragia anual (p<0,0001 ). Casi la mitad (42 por ciento) de los pacientes no experimentaron episodios de sangrado durante un año después.
terapia profiláctica. Los pacientes evaluables fueron aquellos con al menos un 90 por ciento de cumplimiento del régimen profiláctico prescrito.
Acerca de ADVATE
ADVATE fue aprobado inicialmente por la FDA en julio de 2003 para el control y la prevención de episodios hemorrágicos en adultos y niños con hemofilia A.
ADVATE (derivado del gen FVIII completo) es una terapia con FVIII recombinante que se procesa sin ningún aditivo sanguíneo. Debido a que no se agregan componentes derivados de la sangre en ninguna etapa del proceso de fabricación, se elimina el riesgo potencial de transmisión de patógenos que pueden contener los aditivos a base de sangre. No ha habido informes confirmados de transmisión de VIH, VHB o VHC con terapias con rFVIII.
ADVATE está aprobado en 53 países de todo el mundo, incluidos Estados Unidos, Canadá, 27 países de la Unión Europea, Argentina, Australia, Brasil, Chile, Colombia, Croacia, Hong Kong, Islandia, Irak, Japón, Macao, Malasia, Nueva Zelanda y Noruega. , Panamá, Puerto Rico, Serbia, Singapur, Corea del Sur, Surinam, Suiza, Taiwán, Uruguay y Venezuela. Desde la aprobación inicial de ADVATE, se han distribuido más de 10 mil millones de unidades internacionales y ADVATE es el rFVIII número uno elegido en todo el mundo.
ADVATE es un Factor Antihemofílico (Recombinante) indicado para: Control y prevención de episodios hemorrágicos en adultos y niños (0-16 años) con hemofilia A Profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y niños (0-16 años ) con hemofilia A Manejo perioperatorio en adultos y niños (0-16 años) con hemofilia A
ADVATE no está indicado para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand.
Información importante sobre riesgos para ADVATE
ADVATE está contraindicado en pacientes con anafilaxia conocida a proteínas de ratón o hámster u otros componentes del producto.
Es posible que se produzcan reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico, incluida la anafilaxia, y se han informado con ADVATE. Los síntomas se han manifestado como mareos, parestesia, erupción cutánea, enrojecimiento, hinchazón de la cara, urticaria, disnea y prurito. Suspenda su uso si se presentan síntomas de hipersensibilidad y administre el tratamiento de emergencia adecuado.
Vigile cuidadosamente a los pacientes tratados con productos AHF para detectar el desarrollo de inhibidores del factor VIII mediante observaciones clínicas y pruebas de laboratorio adecuadas. Se han notificado inhibidores después de la administración de ADVATE predominantemente en pacientes no tratados previamente (PUP) y en pacientes previamente tratados mínimamente (MTP).
Si no se alcanzan los niveles plasmáticos esperados de FVIII, o si el sangrado no se controla con una dosis esperada, realice un ensayo que mida la concentración del inhibidor del factor VIII.
Las reacciones adversas graves al medicamento (RAM) observadas con ADVATE son reacciones de hipersensibilidad y el desarrollo de inhibidores de títulos altos que requieren tratamientos alternativos al factor VIII. Las reacciones adversas más comunes observadas en los ensayos clínicos (frecuencia ‰¥ 10 por ciento de los pacientes) fueron pirexia, dolor de cabeza, tos, nasofaringitis, vómitos, artralgia y lesiones en las extremidades.
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Acerca de la hemofilia
La hemofilia es un trastorno genético poco común de la coagulación sanguínea.1 Las personas que viven con hemofilia no tienen suficiente o les falta una de las proteínas de coagulación sanguínea que se encuentran naturalmente en la sangre.1 Dos de las formas más comunes de hemofilia son A y B y principalmente afectan a los hombres.2 En personas con hemofilia A, el factor de coagulación VIII no está presente en cantidades suficientes o está ausente.2 Sin suficiente FVIII, las personas con hemofilia pueden experimentar hemorragia interna espontánea e incontrolada que es dolorosa, debilitante, dañina para las articulaciones y potencialmente mortal. .2 Las personas con hemofilia B (también llamada enfermedad de Christmas) no tienen cantidades suficientes de factor IX de coagulación.2 En aproximadamente el 30 por ciento de los casos, no hay antecedentes familiares de hemofilia y la afección es el resultado de una mutación genética espontánea.3 Según la Federación Mundial de Hemofilia, más de 400.000 personas en el mundo padecen hemofilia.1 Todas las razas y grupos económicos se ven afectados por igual.1
Acerca de Baxter International Inc.
Baxter International Inc., a través de sus subsidiarias, desarrolla, fabrica y comercializa productos que salvan y sostienen la vida de personas con hemofilia, trastornos inmunitarios, cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades renales, traumatismos y otras afecciones médicas crónicas y agudas. Como empresa de atención médica global y diversificada, Baxter aplica una combinación única de experiencia en dispositivos médicos, productos farmacéuticos y biotecnología para crear productos que promuevan la atención al paciente en todo el mundo.
Este comunicado incluye declaraciones prospectivas sobre un ensayo de fase I del compuesto en investigación BAX 855 de la compañía, incluso con respecto a las expectativas relacionadas con la evaluación clínica.
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resultados. Las declaraciones se basan en suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos en las declaraciones prospectivas: presentación y aprobación oportuna de presentaciones regulatorias anticipadas;
resultados clínicos que validan el uso de BAX 855 para tratar pacientes con hemofilia A grave; satisfacción de requisitos reglamentarios y de otro tipo; acciones de organismos reguladores y otras autoridades gubernamentales; y otros riesgos identificados en la presentación más reciente de Baxter en el Formulario 10-K y otras presentaciones ante la SEC, todas las cuales están disponibles en el sitio web de la compañía. Baxter no se compromete a actualizar sus declaraciones prospectivas.