MONTREAL, 18 de enero de 2023 Para garantizar que la seguridad del paciente siga estando al frente del trabajo de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), hemos desarrollado un registro para monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica para personas con hemofilia: el Registro de terapia génica (GTR) de la FMH. El lanzamiento del GTR de la FMH coincide con la aprobación de la terapia génica para la hemofilia por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA)¹ y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)².
Este esfuerzo mundial tiene como objetivo recopilar datos importantes sobre todos los pacientes que reciben terapia génica, ya sea a través de un ensayo clínico o mediante un producto posterior a la comercialización. Los datos clínicos de todo el mundo se combinarán en este registro y se utilizarán para responder preguntas críticas sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica en la hemofilia. La incorporación de datos en un registro global es el mejor enfoque para permitir la detección de eventos de seguridad retrasados y de baja incidencia en una enfermedad rara como la hemofilia. Los datos recopilados serán un recurso valioso para pacientes, médicos, investigadores, fabricantes y agencias reguladoras.
“La seguridad del paciente es nuestra responsabilidad”, explica Glenn Pierce, MD, PhD, vicepresidente médico de la FMH. “La recopilación de datos en un registro global, el GTR de la FMH, es esencial para garantizar que se detecten los eventos adversos raros en una pequeña población de pacientes en una gran área geográfica”.
El GTR de la FMH se desarrolló en colaboración con la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH), el Consorcio Europeo de Hemofilia (EHC), la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF) de EE. grupo de estudio Burdens and Experiences (PROBE), fabricantes y expertos en el campo de la terapia génica. La FMH se enorgullece de asociarse con United BioSource Corporation y Lifelink Systems en el desarrollo tecnológico del GTR de la FMH.
El GTR de la FMH ya está listo para inscribir a todas las PWH que hayan recibido terapia génica, a través de un ensayo clínico o mediante un producto comercializado. Los centros de tratamiento de hemofilia y los registros nacionales interesados en participar en el GTR de la FMH deben comunicarse con nosotros al GTR@wfh.org.
El Registro de Terapia Génica está respaldado por:
Socios visionarios fundadores: Biomarin, CSL Behring, Pfizer, Spark
Socio colaborador: Takeda
¹Aprobación FDA: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b
²Aprobación EMA – Roctavian / HemA: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-severe-haemophilia. Hemgenix / HemB: https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-haemophilia-b
Acerca de la hemofilia y otros trastornos hemorrágicos
En las personas con trastornos hemorrágicos, el proceso de coagulación de la sangre no funciona correctamente, por lo que pueden sangrar durante más tiempo de lo normal, y algunas personas pueden experimentar sangrado espontáneo en las articulaciones, los músculos u otras partes del cuerpo, lo que puede provocar problemas de desarrollo y movilidad permanente. La gran mayoría de las personas que viven con trastornos hemorrágicos hereditarios en todo el mundo todavía no tienen acceso al diagnóstico, tratamiento y atención.
Acerca de la Federación Mundial de Hemofilia
La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) es una organización sin fines de lucro dedicada a mejorar y mantener la atención de las personas con trastornos hemorrágicos hereditarios en todo el mundo. Nuestra visión de Tratamiento para Todos es la de un mundo en el que todas las personas con trastornos hemorrágicos hereditarios tengan acceso a la atención, independientemente de su tipo de trastorno hemorrágico, sexo o lugar de residencia.
Trabajamos en asociación con proveedores de atención médica (HCP), gobiernos y nuestra red global de organizaciones miembros nacionales (NMO) en 147 países. Brindamos a nuestras ONM y proveedores de atención médica el conocimiento y las herramientas que necesitan para identificar, apoyar y tratar a las personas que viven con trastornos hemorrágicos en sus comunidades, al mismo tiempo que promovemos la promoción y la colaboración a nivel mundial para lograr nuestros objetivos comunes.
Para obtener más información sobre la FMH, visite www.wfh.org.
Comunicado de prensa Fuente: Federación Mundial de Hemofilia
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