La revista médica, Sangre, salió con un estudio llamado, Productos de factor VIII recombinante y desarrollo de inhibidores en niños con hemofilia A grave sin tratamiento previo.Este estudio sugiere que la incidencia de inhibidores es mayor en pacientes no tratados previamente (PUP) con hemofilia A grave que usan Kogenate/Helixate (Bayer/Nexgen).
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*Nota: Desafortunadamente, para poder leer este estudio completo, debe comprarlo a través de Sangre.A
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*Nota: Este estudio solo analizó productos recombinantes, no derivados de plasma.
Este estudio es importante porque es la primera vez que se identifica que un producto tiene una mayor incidencia de inhibidores en PUPS.
Lo que sabemos sobre los inhibidores:
- Aproximadamente 30% de personas con hemofilia A grave se ven afectados por inhibidores en algún momento de sus vidas.
- Aproximadamente entre el 5 y el 81 TP3T de las personas con hemofilia A leve o moderada desarrollan inhibidores.
- Aproximadamente entre 2 y 31 TP3T de personas con hemofilia B grave se ven afectados por inhibidores en algún momento de sus vidas.
- Según el reciente estudio de vigilancia de 6 años de los CDC, cualquiera puede formar un inhibidor y todo el mundo debería hacerse la prueba anualmente.
Él Federación Mundial de Hemofilia(WHF) publicó recientemente la siguiente declaración en respuesta a este estudio publicado en Sangre. HFA se une a WHF para expresar nuestra preocupación por los resultados de este estudio y permanece cauteloso. Seguiremos de cerca esta situación y continuaremos brindando actualizaciones a la comunidad de trastornos hemorrágicos a medida que estén disponibles.
Declaración de la Federación Mundial de Hemofilia, 6 de octubre de 2014
Un estudio publicado en el diario SangreEl 24 de septiembre de 2014 sugiere que la incidencia de inhibidores es elevada en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente (PUP) tratados con Kogenate FS/Bayer/Helixate Nexgen en comparación con otros productos de factor VIII recombinante (rFVIII). Cabe señalar que Kogenate FS/Bayer/Helixate Nexgen se comercializan desde hace más de una década y tienen un buen historial de seguridad. No se ha encontrado un mayor riesgo de inhibidores en pacientes tratados previamente (PTP). El desarrollo de inhibidores es un riesgo conocido para todos los productos de factor VIII; sin embargo, este es el segundo estudio que sugiere un mayor riesgo con este producto específico.
En enero de 2013, el Investigación de Determinantes del Desarrollo de Inhibidores (RODIN)El grupo de estudio informó un riesgo mayor inesperado de desarrollo de inhibidores en PUP tratados con este rFVIII completo de segunda generación, Kogenate FS/Bayer/Helixate Nexgen. Ese estudio fue revisado por los reguladores y en diciembre de 2013 el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) lo aprobó. recomendacionesque concluyó que los beneficios de Kogenate FS/Bayer/Helixate NexGen siguen superando sus riesgos en los PUP con hemofilia A. El CHMP también declaró que la información del producto para estos medicamentos debería modificarse para reflejar los resultados del estudio RODIN. El fabricante inició una actualización de la etiqueta de su producto.
El estudio recientemente publicado se centró en 303 niños con hemofilia A grave tratados por primera vez con un producto rFVIII. La incidencia de inhibidores fue mayor con Kogenate FS/Bayer/Helixate NexGen frente al producto rFVIII más utilizado. Se encontraron resultados similares para inhibidores de títulos altos y en análisis de sensibilidad. Los investigadores creen que estos resultados sugieren una mayor inmunogenicidad de Kogenate FS/Helixate NexGen en comparación con otros productos de rFVIII en PUP recién diagnosticados con hemofilia A grave.
La FMH ha solicitado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la EMA examinen todos los datos relevantes de manera acelerada. Según los datos publicados disponibles, puede ser prudente, cuando haya otros concentrados de factores de coagulación seguros disponibles, considerar no usar Kogenate FS/Bayer/Helixate NexGen para PUP recién diagnosticados con hemofilia A grave. No hay evidencia de un mayor riesgo de inhibidores con este producto en PTP.
Los datos relacionados con la inmunogenicidad de los productos de tratamiento evolucionan constantemente; La FMH apoya la publicación rápida y detallada de todos los datos clínicos y de ensayos relevantes para permitir una evaluación completa e independiente de los beneficios y posibles daños del tratamiento. La FMH seguirá de cerca esta situación y se comunicará nuevamente a más tardar el 17 de noviembre.
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