Alnylam y Sanofi Genzyme informan resultados positivos del estudio de fase 2 en curso con el fitusiran terapéutico de ARNi en investigación en pacientes con hemofilia A y B con o sin inhibidores

Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Alnylam. Lea el comunicado de prensa de Alnylam en su totalidad. aquí.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. y Sanofi Genzyme anunciaron hoy nuevos resultados positivos del estudio de extensión abierto de fase 2 en curso con fitusiran en pacientes con hemofilia A y B, con o sin inhibidores. Estos resultados se presentaron hoy en una presentación oral en el Congreso 2017 de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH), que se celebrará del 8 al 13 de julio de 2017 en Berlín, Alemania. Fitusiran es un fármaco terapéutico de ARNi en investigación dirigido a la antitrombina (AT) para el tratamiento de pacientes con hemofilia A y B, que está diseñado para reducir los niveles de AT con el objetivo de promover una generación suficiente de trombina tras la activación de la cascada de coagulación para restaurar la hemostasia y prevenir el sangrado. . Las compañías también anunciaron que los resultados del ensayo clínico de Fase 1 que demuestran un perfil preliminar alentador de seguridad y tolerabilidad y evidencia inicial de que el fitusiran administrado mensualmente por vía subcutánea redujo los niveles de AT y aumentó la generación de trombina en pacientes con hemofilia A y B sin inhibidores se publicaron hoy en línea y aparecerán en la edición impresa del 7 de septiembre de 2017 de El Diario de Medicina de Nueva Inglaterra (NEJM).