Astellas informa cuarta muerte en ensayo clínico de terapia génica de enfermedad huérfana

El siguiente es un comunicado de prensa de Astellas Pharma Inc. Lea el comunicado.

Astellas Pharma Inc. informa que el participante del ensayo clínico ASPIRO, que desarrolló un evento adverso grave como se describe en Septiembre 1, falleció el 9 de septiembre. La causa de muerte aún está pendiente.

Astellas está reuniendo la información clínica relevante e incorporando dicha información a la investigación en curso con respecto a otros eventos adversos graves observados hasta la fecha en el ensayo ASPIRO. Este fue el primer y único participante que recibió la dosis después del lanzamiento del 23 de diciembre de 2020 de la suspensión clínica anterior de la FDA.

Sobre Septiembre 1, Astellas anunció que había detenido la detección y la dosificación de participantes adicionales en su ensayo clínico ASPIRO que evalúa AT132 en pacientes con miopatía miotubular ligada al cromosoma X (XLMTM).

A partir de entonces, la FDA informó a Astellas por correo electrónico que el ensayo ASPIRO se había suspendido clínicamente y se espera una carta escrita en las próximas semanas. Luego de recibir la carta de retención clínica oficial de la FDA, Astellas revisará su contenido y dialogará más con los reguladores sobre el camino a seguir.

“En nombre de Astellas, expresamos nuestro más sentido pésame a la familia del participante”, dijo Nathan Bachtell, MD, vicepresidente sénior y director de terapia génica, medicina y desarrollo de Astellas. “Investigaremos y revisaremos todos los hallazgos con nuestro comité independiente de monitoreo de datos, nuestro panel asesor experto en hígado y los investigadores del sitio ASPIRO. Seguimos comprometidos con el desarrollo de AT132 y la comunidad de pacientes XLMTM”.

Acerca de la miopatía miotubular ligada al cromosoma X

XLMTM es una enfermedad neuromuscular rara, grave y potencialmente mortal que se caracteriza por debilidad muscular extrema, insuficiencia respiratoria y muerte prematura. Las tasas de mortalidad se estiman en un 50 por ciento en los primeros 18 meses de vida. Para aquellos pacientes que sobreviven más allá de la infancia, existe una mortalidad adicional estimada del 25 por ciento a la edad de 10 años. XLMTM es causado por mutaciones en el gen MTM1 que conducen a una falta o disfunción de miotubularina, una proteína necesaria para el desarrollo normal. maduración y función de las células del músculo esquelético. La enfermedad afecta aproximadamente a 1 de cada 40 000 a 50 000 varones recién nacidos.

XLMTM impone una carga sustancial de atención a los pacientes, las familias y el sistema de atención médica, lo que incluye altas tasas de utilización de la atención médica, hospitalización e intervención quirúrgica. Más del 80 por ciento de los pacientes XLMTM requieren soporte de ventilación, y la mayoría de los pacientes requieren un tubo de gastrostomía para soporte nutricional. En la mayoría de los pacientes, los hitos del desarrollo motor normal se retrasan o nunca se alcanzan. Actualmente, solo están disponibles las opciones de tratamiento de apoyo, como el uso de un ventilador o una sonda de alimentación.

Acerca de AT132 para el tratamiento de la miopatía miotubular ligada al cromosoma X

Astellas está desarrollando AT132, un vector AAV8 que contiene una copia funcional del gen MTM1, para el tratamiento de XLMTM. AT132 puede proporcionar a los pacientes resultados significativamente mejorados en función de la capacidad de AAV8 para atacar el músculo esquelético y aumentar la expresión de miotubularina en tejidos específicos después de una única administración intravenosa. El desarrollo preclínico de AT132 se realizó en colaboración con Genethon.

AT132 ha recibido las designaciones de Medicina Regenerativa y Terapia Avanzada (RMAT), Enfermedades Pediátricas Raras, Vía Rápida y Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU., y las designaciones de Medicamento Prioritario (PRIME) y Medicamento Huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Acerca de ASPIRO

ASPIRO es un ensayo de dos partes, multinacional, aleatorizado y abierto de dosis ascendente para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de AT132 en pacientes con XLMTM menores de cinco años. Los criterios de valoración primarios incluyen la seguridad (eventos adversos y ciertas medidas de laboratorio) y la eficacia (evaluaciones de la función neuromuscular y respiratoria). Los criterios de valoración secundarios incluyen la carga de la enfermedad y la calidad de vida relacionada con la salud, y la histología y los biomarcadores del tejido muscular.

Acerca de las terapias génicas de Astellas

Astellas integró su subsidiaria de propiedad absoluta, Audentes Therapeutics, Inc. a partir del 1 de abril de 2021 y estableció "Astellas Gene Therapies" dentro de la organización como un Centro de Excelencia de Astellas que desarrolla medicamentos genéticos con el potencial de brindar un valor transformador para los pacientes. Basados en un enfoque científico innovador y una capacidad y experiencia de fabricación interna líder en la industria, actualmente estamos explorando tres modalidades de terapia génica: reemplazo de genes, terapia génica con omisión de exón y eliminación de ARN vectorizado, y esperamos avanzar también en los programas adicionales de terapia génica de Astellas hacia la investigación clínica. Estamos ubicados en San Francisco, con instalaciones de fabricación y laboratorio en el sur de San Francisco y Sanford, Carolina del Norte.

Acerca de Astellas

Astellas Pharma Inc. es una empresa farmacéutica que realiza negocios en más de 70 países de todo el mundo. Estamos promoviendo el enfoque de área de enfoque que está diseñado para identificar oportunidades para la creación continua de nuevos medicamentos para abordar enfermedades con grandes necesidades médicas insatisfechas centrándonos en la biología y la modalidad. Además, también estamos mirando más allá de nuestro enfoque fundamental de Rx para crear Rx+^® Soluciones de salud que combinan nuestra experiencia y conocimiento con tecnología de punta en diferentes campos de socios externos. A través de estos esfuerzos, Astellas se encuentra a la vanguardia del cambio en el cuidado de la salud para convertir la ciencia innovadora en valor para los pacientes.

Notas de precaución

En este comunicado de prensa, las declaraciones hechas con respecto a los planes, estimaciones, estrategias y creencias actuales y otras declaraciones que no son hechos históricos son declaraciones prospectivas sobre el desempeño futuro de Astellas. Estas declaraciones se basan en las suposiciones y creencias actuales de la gerencia a la luz de la información actualmente disponible e involucran riesgos e incertidumbres conocidos y desconocidos. Varios factores podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los discutidos en las declaraciones prospectivas. Dichos factores incluyen, pero no se limitan a: (i) cambios en las condiciones económicas generales y en las leyes y reglamentos relacionados con los mercados farmacéuticos, (ii) fluctuaciones en el tipo de cambio de divisas, (iii) retrasos en los lanzamientos de nuevos productos, (iv) la incapacidad de Astellas para comercializar productos nuevos y existentes de manera efectiva, (v) la incapacidad de Astellas para continuar investigando y desarrollando productos aceptados por los clientes en mercados altamente competitivos, y (vi) infracciones de los derechos de propiedad intelectual de Astellas por parte de terceros.

La información sobre productos farmacéuticos (incluidos los productos actualmente en desarrollo) que se incluye en este comunicado de prensa no pretende constituir un anuncio ni un consejo médico.

FUENTE Astellas Pharma Inc.

Mientras tanto, los pacientes deben comunicarse con los profesionales médicos si tienen alguna inquietud sobre el tratamiento personal.

Tenga en cuenta que HFA no recomienda, respalda ni hace ninguna representación sobre la eficacia, la idoneidad o la idoneidad de ningún producto, tratamiento u opinión específicos. Si tiene alguna pregunta o inquietud sobre su tratamiento médico, incluida su posible exposición a productos retirados del mercado, consulte a su médico.