Baxalta publica los resultados de un posible producto de vida media extendida

Nota: Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Baxalta, Inc., publicado originalmente el 16 de julio de 2015. Para leer el comunicado de prensa completo, haga clic aquí.

Baxalta Incorporated anunció la publicación de los datos completos del estudio fundamental de Fase II/III y del ensayo de Fase I de BAX 855 in Blood, la revista de la Sociedad Estadounidense de Hematología. BAX 855 es el tratamiento en investigación con factor VIII recombinante (rFVIII) de vida media prolongada de Baxalta para la hemofilia A basado en ADVATE [factor antihemofílico (recombinante)], un tratamiento líder para la hemofilia A con más de 11 años de experiencia en pacientes del mundo real.
Luego de las presentaciones iniciales de los datos en 2014, la publicación proporciona una descripción general completa de los resultados del ensayo clínico de BAX 855, que se comercializará en los Estados Unidos bajo la marca ADYNOVATE [factor antihemofílico (recombinante), pegilado] una vez aprobado. El ensayo evaluó los perfiles de seguridad y eficacia del tratamiento para la prevención de hemorragias con un esquema de dosificación dos veces por semana, mostrando una extensión media de la vida media de 1,4 a 1,5 veces en comparación con ADVATE. Los resultados positivos del estudio se informaron originalmente en agosto de 2014. y apoyó la presentación de la compañía en diciembre de 2014 para la aprobación de BAX 855 ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

"ADYNOVATE tiene el potencial de ofrecer una nueva opción importante para los pacientes, brindando la combinación de prevención de hemorragias con un programa de dosificación simple dos veces por semana..."
-Leonard Valentino, MD, director global de Asuntos Médicos de Hematología, Baxalta

El estudio de fase II/III prospectivo, global, multicéntrico, abierto y de dos brazos evaluó BAX 855 entre 137 pacientes con hemofilia A previamente tratados (PTP) que tenían entre 12 y 65 años. Los pacientes fueron asignados a profilaxis dos veces por semana. (40-50 UI/kg, n=120) o tratamiento a demanda (10-60 UI/kg, n=17). Como se reveló anteriormente, BAX 855 cumplió con el criterio de valoración principal del estudio para la prevención de episodios hemorrágicos y el tratamiento con profilaxis en comparación con el tratamiento a demanda. Los pacientes en el grupo de profilaxis dos veces por semana del ensayo experimentaron una reducción del 95 por ciento en la tasa media de sangrado anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) en comparación con los del grupo de bajo demanda (1,9 frente a 41,5, respectivamente). BAX 855 también fue eficaz en el tratamiento de todos los episodios hemorrágicos, el 95,9 por ciento de los cuales se controlaron con una o dos infusiones a una dosis media de 29,0 UI/kg por infusión.
El tratamiento se calificó como excelente o bueno para casi todos los episodios hemorrágicos (96,1 por ciento). En el grupo profiláctico (n=101), el 39,6 por ciento de los pacientes que cumplieron no experimentaron hemorragias. El estudio también demostró que la farmacocinética de BAX 855 ofrecía una vida media prolongada media de 1,4 a 1,5 veces en comparación con ADVATE con un intervalo de infusión medio de 3,6 días, lo que respalda los hallazgos del ensayo de Fase I. Ningún paciente desarrolló inhibidores de BAX 855 y no se informaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento, incluidas reacciones de hipersensibilidad. Se informaron siete reacciones adversas en seis pacientes, incluidos dolor de cabeza, diarrea, náuseas y enrojecimiento.
"Tras su aprobación, ADYNOVATE será uno de los primeros tratamientos nuevos que lanzamos al mercado como Baxalta, lo que representa un hito importante hacia nuestro plan para lograr el lanzamiento de 20 nuevos productos para 2020", dijo Ludwig Hantson, director ejecutivo y presidente de Baxalta. "Con una herencia de décadas en hematología y un compromiso con la innovación, continuamos construyendo una cartera centrada en el paciente que proporciona nuevas soluciones para las necesidades cambiantes de los pacientes".
El estudio de continuación de Baxalta está en curso para pacientes que completaron el ensayo fundamental y el estudio pediátrico de fase III entre pacientes menores de 12 años con hemofilia A grave tratados previamente. Este estudio de continuación también está disponible para pacientes que no han participado en estudios BAX 855 anteriores. Una vez finalizado el estudio pediátrico, Baxalta espera solicitar la autorización de comercialización ante la Agencia Europea de Medicamentos en 2016.