Baxter presenta datos preclínicos sobre su compuesto en investigación BAX 499 para una posible terapia subcutánea de la hemofilia y datos finales de fase I sobre el factor von Willebrand recombinante

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BAXTER PRESENTA EN ISTH DATOS PRECLÍNICOS SOBRE SU COMPUESTO DE INVESTIGACIÓN BAX 499 PARA POSIBLE TERAPIA DE HEMOFILIA SUBCUTÁNEA Y DATOS FINALES DE FASE I SOBRE EL FACTOR VON WILLEBRAND RECOMBINANTE
Tres científicos de Baxter reciben el prestigioso premio ISTH para jóvenes investigadores
KYOTO, Japón, 26 de julio de 2011 – Baxter International Inc. (NYSE: BAX) anunció hoy que esta semana durante el 23º congreso anual se presentaron nuevos datos de una serie de estudios sobre BAX 499, un compuesto en investigación para una posible terapia subcutánea de la hemofilia. de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH) en Kyoto, Japón. BAX 499 se encuentra en una etapa inicial de desarrollo clínico para tratar los trastornos de la coagulación sanguínea, la hemofilia A y B, al apuntar a una nueva vía responsable de regular el proceso de coagulación. Los estudios presentados en ISTH validan la vía como un objetivo potencialmente viable para el tratamiento de la hemofilia.
BAX 499 se está estudiando en un ensayo clínico de fase I para una posible administración subcutánea que apunta específicamente a reducir la actividad del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), que desempeña un papel fundamental en la cascada de coagulación sanguínea. Al bloquear la actividad de este inhibidor, el tratamiento puede ayudar a lograr la coagulación sanguínea en personas con hemofilia.
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Apuntando a TFPI con BAX 499
Una presentación oral, “Aptámero inhibidor de la vía del factor tisular como fármaco potencial para el tratamiento de la hemofilia”, evaluó si BAX 499 podría bloquear la actividad inhibidora de TFPI en un modelo in vitro midiendo el impacto de BAX 499 en la generación de trombina, una proteína clave. necesaria para formar un coágulo de sangre. En este modelo in vitro, concentraciones crecientes de BAX 499 mejoraron la tasa y la cantidad de trombina generada y, en los niveles más altos, la generación de trombina fue similar a los patrones de coagulación normales.
"Nos sentimos alentados por estos datos que ayudan a profundizar nuestra comprensión de nuevos enfoques potenciales para abordar trastornos sanguíneos complejos", dijo Hartmut Ehrlich, MD, vicepresidente de investigación y desarrollo global y asuntos médicos del negocio BioScience de Baxter. "Los estudios presentados sobre BAX 499 validan el inhibidor de la vía del factor tisular como un objetivo viable para la terapia subcutánea de la hemofilia y esperamos compartir datos futuros a medida que estén disponibles".
Los estudios relacionados presentados durante ISTH evaluaron la interferencia de la inhibición de BAX 499 en TFPI y consideraron la actividad biológica de TFPI y los mecanismos únicos del compuesto que ayudan a bloquear la actividad de TFPI. Además de BAX 499, se presentaron datos sobre la investigación preclínica de Baxter que estudia un enfoque para inhibir TFPI mediante péptidos pequeños.
Acerca de BAX 499
BAX 499, anteriormente conocido como ARC19499, es un compuesto totalmente sintético que inhibe específicamente la actividad del TFPI. Su pequeño tamaño puede conducir a una alta biodisponibilidad después de la administración subcutánea.
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administración. El ensayo clínico de fase I BAX 499 Aptamer se inició en el Reino Unido en agosto de 2010 y se espera que concluya en la segunda mitad de 2011.
Resultados del estudio del factor von Willebrand recombinante (rVWF)
También se presentaron datos sobre el factor von Willebrand recombinante (rVWF), la única proteína de reemplazo recombinante actualmente en desarrollo clínico, para evaluar su seguridad y eficacia para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand (EVW). A diferencia de los tratamientos actualmente disponibles para von Willebrand enfermedades que se derivan del plasma humano, el rVWF en investigación de Baxter no contiene aditivos a base de sangre.
El estudio de Fase I, con 32 pacientes, evaluó la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacocinético del rVWF versus el factor von Willebrand derivado del plasma (pdVWF), el estándar actual para el tratamiento de pacientes con la enfermedad. Se administraron cuatro concentraciones de rVWF (2, 7,5, 20 y 50 UI de VWF:RCo/kg) de forma escalonada en cohortes separadas. Los resultados fueron consistentes con los resultados provisionales presentados anteriormente, sin que se informaran reacciones adversas graves y 12 reacciones adversas no graves en pacientes con EvW tipo 3 y tipo 1 grave.
La farmacocinética de rVWF/rFVIII en comparación con pdVWF/pdFVIII se evaluó mediante un diseño cruzado y aleatorizado. Los datos presentados en ISTH indicaron en general que la farmacocinética de rVWF y pdVWF era similar. Se requiere un estudio de fase III más amplio para evaluar más a fondo la seguridad y eficacia del rVWF. Baxter prevé comenzar el reclutamiento a finales de este año.
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Acerca del factor von Willebrand recombinante (rVWF)
El concentrado de rVWF en investigación de Baxter se desarrolló utilizando un método de fabricación sin plasma ni albúmina. Actualmente es la única proteína de reemplazo recombinante en desarrollo clínico para la enfermedad de von Willebrand. La Comisión Europea otorgó la designación huérfana al rVWF de Baxter en noviembre de 2010, y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. otorgó la designación huérfana al compuesto en noviembre de 2010.
Premio Jóvenes Investigadores
Alineada con el compromiso de Baxter de desarrollar terapias innovadoras para controlar mejor los trastornos hemorrágicos, la empresa continúa fomentando la excelencia continua en investigación e innovación entre los científicos jóvenes. Este año, tres científicos de Baxter recibieron el Premio Jóvenes Investigadores de la ISTH, otorgado a jóvenes investigadores que presentan resúmenes altamente calificados durante el congreso:
• Katharina Steinitz, estudiante de doctorado, departamento de inmunología, Hemofilia/Hematología, Baxter Innovations GmbH, Viena, Austria, presentando "Respuesta inmune versus tolerancia al FVIII: un nuevo enfoque para responder preguntas candentes en la hemofilia A".
•   Christoph Hofbauer, estudiante de doctorado, departamento de inmunología, Hemofilia/Hematología, Baxter Innovations GmbH, Viena, Austria, presentando "Las células T CD4+ específicas de FVIII son reguladores importantes del desarrollo de inhibidores de FVIII en pacientes con hemofilia A grave".
•   Alexandra Schiviz, directora del departamento de farmacología, toxicología y desarrollo preclínico, BioTherapeutics, Baxter Innovations GmbH, Viena, Austria, presentando
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"Pruebas de eficacia preclínica del ADAMTS 13 recombinante de Baxter en un modelo de ratón de TTP".
Acerca de la hemofilia A y B
La hemofilia es un trastorno genético poco común de la coagulación sanguínea que afecta principalmente a los hombres.1 Las personas que viven con hemofilia no tienen suficiente o les falta una de las proteínas de coagulación sanguínea que se encuentran naturalmente en la sangre.1 Dos de las formas más comunes de hemofilia son A y B.1 En personas con hemofilia A, el factor VIII de coagulación no está presente en cantidades suficientes o está ausente.1 Sin suficiente FVIII, las personas con hemofilia pueden experimentar hemorragia interna espontánea e incontrolada que es dolorosa, debilitante, dañina para las articulaciones y potencialmente mortal. .1 Las personas con hemofilia B (también llamada enfermedad de Christmas) no tienen cantidades suficientes de factor IX de coagulación.1 En aproximadamente el 30 por ciento de los casos, no hay antecedentes familiares de hemofilia y la afección es el resultado de una mutación genética espontánea.1 Según la Federación Mundial de Hemofilia, más de 400.000 personas en el mundo padecen hemofilia.2 Todas las razas y grupos económicos se ven afectados por igual.2
Acerca de la enfermedad de von Willebrand3
La enfermedad de von Willebrand es el tipo más común de trastorno hemorrágico y afecta tanto a hombres como a mujeres. Los pacientes con enfermedad de von Willebrand producen un factor de von Willebrand insuficiente o tienen un factor de von Willebrand defectuoso y pueden experimentar problemas para formar coágulos para detener el sangrado. Se estima que hasta el uno por ciento de la población mundial padece la enfermedad de von Willebrand, pero como muchas personas sólo presentan síntomas leves,
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es posible que no sepan que tienen la afección. Las investigaciones han sugerido que hasta 9 de cada 10 personas con enfermedad de von Willebrand no han sido diagnosticadas.
Acerca de Baxter International Inc.
Baxter International Inc., a través de sus subsidiarias, desarrolla, fabrica y comercializa productos que salvan y sostienen la vida de personas con hemofilia, trastornos inmunitarios, cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades renales, traumatismos y otras afecciones médicas crónicas y agudas. Como empresa de atención médica global y diversificada, Baxter aplica una combinación única de experiencia en dispositivos médicos, productos farmacéuticos y biotecnología para crear productos que promuevan la atención al paciente en todo el mundo.
Este comunicado incluye declaraciones prospectivas sobre los esfuerzos clínicos de Baxter con respecto a BAX 499, un compuesto en investigación para una posible terapia de hemofilia subcutánea, y el factor von Willebrand recombinante (rVWF), una proteína de reemplazo recombinante actualmente en desarrollo clínico para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand. , incluyendo en cada caso las expectativas con respecto a los ensayos clínicos relacionados. Las declaraciones se basan en suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos en las declaraciones prospectivas: presentación y aprobación oportuna de presentaciones regulatorias anticipadas; el inicio y finalización exitosos de estudios clínicos adicionales; resultados clínicos adicionales que validan el uso de BAX 499 para tratar la hemofilia; resultados clínicos adicionales que validan la seguridad y eficacia del rVWF como tratamiento de la enfermedad de von Willebrand; satisfacción de requisitos reglamentarios y de otro tipo; acciones de organismos reguladores y otras autoridades gubernamentales; y otros riesgos identificados en la presentación más reciente de Baxter en el Formulario 10-K y otras presentaciones ante la SEC, todas las cuales están disponibles en el sitio web de la compañía. Baxter no se compromete a actualizar sus declaraciones prospectivas.
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1. Preguntas frecuentes sobre la hemofilia. Federación Mundial de Hemofilia. Consultado el: 6 de julio de 2010. Disponible en: http://www.wfh.org/2/1/1_1_Hemophilia.htm
2. ¿Qué es la hemofilia? Federación Mundial de Hemofilia. Consultado el: 6 de julio de 2010. Disponible en: www.wfh.org/2/1/1_1_Hemophilia.htm.
3. ¿Qué es la enfermedad de Von Willebrand? Federación Mundial de Hemofilia. Consultado el: 6 de julio de 2010. Disponible en: http://www.wfh.org/2/1/1_2_VWD_What-is-VWD.htm.