Bayer desarrollará un tratamiento de terapia génica para la hemofilia

Dimension Therapeutics, una startup de biotecnología de Cambridge, llegó a un acuerdo por valor de hasta $252 millones con el gigante farmacéutico Bayer HealthCare para desarrollar una terapia génica para tratar la hemofilia, una enfermedad rara que impide que la sangre se coagule.
El objetivo del tratamiento prospectivo, que aún no se encuentra en ensayos clínicos, es reparar un gen defectuoso que causa la hemofilia A, el más común de los dos tipos principales de la enfermedad. Si se perfecciona la terapia, una sola dosis podría durar años, mejorando la calidad de vida de los pacientes, que actualmente deben inyectarse tratamientos dos o tres veces por semana.
Según el acuerdo con Bayer, Dimension obtendrá $20 millones por adelantado, seguido de pagos por hitos de desarrollo y comercialización que podrían totalizar $232 millones. Bayer financiará los ensayos clínicos y gestionará las presentaciones reglamentarias. A cambio, tendrá los derechos mundiales para comercializar la terapia resultante, en caso de que salga al mercado, aunque Bayer seguirá pagando regalías a Dimension.
Para Dimension, fundada hace menos de un año, el acuerdo representa una rápida validación de su investigación.
“Es muy gratificante comprender el nivel de confianza que han depositado en nosotros para llevarnos a este acuerdo extraordinario”, dijo el director ejecutivo Thomas R. Beck.
Beck se negó a ofrecer un cronograma para comenzar los ensayos clínicos, y ambas compañías reconocieron que pasarán años antes de que la terapia génica esté disponible.
La hemofilia es causada por genes defectuosos que no pueden producir las proteínas que permiten la coagulación de la sangre. La enfermedad puede hacer que incluso las heridas menores sangren profusamente.
Debido a la forma en que se transmiten los genes, la hemofilia afecta casi exclusivamente a los hombres. Alrededor de 20,000 personas en los Estados Unidos viven con el trastorno, según los Centros para el Control de Enfermedades, y aproximadamente el 80 por ciento sufre de hemofilia A.
Después de casi dos décadas sin un nuevo tratamiento para la enfermedad, Biogen Idec, con sede en Cambridge, recibió la aprobación de la FDA esta primavera para dos nuevos medicamentos, uno para la hemofilia A y otro para la hemofilia B, que permiten que los pacientes pasen hasta cinco días entre inyecciones.
La gran apuesta de Bayer por Dimension es el último respaldo a la terapia génica, que vuelve a estar de moda después de haber estado por debajo de las altas expectativas hace más de una década.
Una nueva técnica que utiliza una clase de virus conocidos como virus adenoasociados para transportar proteínas en el cuerpo ha ayudado a revivir el interés en la terapia génica, que promete un alivio duradero de enfermedades difíciles de tratar al atacar la causa principal: los genes defectuosos. – en lugar de solo los síntomas.
Varias empresas del área de Boston están a la vanguardia de la terapia génica, incluida Voyager Therapeutics, con sede en Cambridge, que recibió $45 millones en fondos de riesgo en febrero para sus programas dirigidos a la ELA y la enfermedad de Parkinson.
Además, bluebird bio, también de Cambridge, recaudó más de $100 millones en una oferta pública inicial de acciones hace un año. Está desarrollando terapias para múltiples trastornos sanguíneos y del sistema nervioso central.
Bayer se ha mantenido alejado de la terapia génica para la hemofilia desde un proyecto fallido en la década de 1990, durante la primera ola de interés en la estrategia.
Hans Duerr, que dirige el negocio global de hematología de Bayer, recordó un tratamiento prometedor para la hemofilia B que funcionó en ensayos con animales pero resultó ineficaz en humanos.
“La terapia génica siempre ha sido una promesa, y nos han intrigado las posibilidades, pero conlleva muchos desafíos, y nos preguntamos si alguna vez llegaría el momento adecuado para volver”, dijo Duerr. “La tecnología ha avanzado y creemos que ahora es el momento adecuado para volver a ingresar”.
Mientras tanto, Bayer ha desarrollado un fármaco líder para la hemofilia que reemplaza una proteína llamada Factor VIII, que permite la coagulación de la sangre pero que no existe en las personas con hemofilia A. Es eficaz, pero debe volver a administrarse mediante inyección cada pocos días.
Una versión más nueva, en desarrollo, podría reducir la frecuencia de las inyecciones a una vez por semana, dijo Duerr.
“Pero la terapia génica sería un gran salto”, agregó Duerr. “Tal vez no para toda la vida, pero sí para muchos años”.
Fuente: Reuters
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