Bayer: Resultados positivos del estudio de fase III del factor VIII recombinante de acción prolongada

Bayer HealthCare anunció hoy los resultados positivos del ensayo PROTECT VIII que evalúa el compuesto BAY 94-9027 de factor VIII humano recombinante PEGilado de acción prolongada en investigación de la compañía. El estudio cumplió su objetivo principal de protección contra hemorragias con menos infusiones. En el estudio, el factor VIII PEGilado específico del sitio ayudó a proteger contra hemorragias cuando se usó profilácticamente cada siete días, cada cinco días y dos veces por semana. El compuesto también fue eficaz para el tratamiento de hemorragias agudas y por disrupción y el 91 por ciento de los eventos se resolvieron con una o dos infusiones.
“Estos resultados son muy alentadores”, dijo Jerry Powell, MD y Director del Centro de Tratamiento de Hemofilia de la Universidad de California Davis. “Descubrimos que este factor VIII PEGilado específico del sitio en investigación puede ayudar a proteger a los pacientes de las hemorragias asociadas con la hemofilia A, incluso cuando se usa cada siete días. El estándar actual de tratamiento requiere una infusión cada dos o tres días”.
"Estos datos sugieren que el factor VIII PEGilado específico del sitio de Bayer puede proporcionar una protección más duradera contra las hemorragias", dijo Pamela Cyrus, MD, vicepresidenta y directora de Asuntos Médicos de EE. UU.
Productos farmacéuticos Bayer HealthCare. “Tenemos la esperanza de que las infusiones menos frecuentes ayuden aún más a los pacientes a cumplir con los regímenes de profilaxis”.
El tratamiento estándar actual para la hemofilia A grave es una infusión profiláctica programada regularmente de factor VIII para mantener los niveles de factor VIII lo suficientemente altos como para prevenir hemorragias. Debido a la vida media más corta de los productos de factor VIII que se comercializan actualmente, la profilaxis puede requerir un tratamiento cada dos días. El compuesto en investigación de Bayer está diseñado para extender la vida media circulante mientras preserva la actividad biológica completa a través de la pegilación específica del sitio. Esta pegilación específica del sitio se logra mediante la inserción de una única cisteína (aminoácido) en la superficie del factor VIII, que sirve como sitio de unión para un polímero de polietilenglicol (PEG).
Los datos detallados están programados para su presentación en la reunión de la Federación Mundial de Hemofilia en mayo de 2014 en Melbourne, Australia. Bayer planea presentar solicitudes de autorización de comercialización a las autoridades reguladoras, incluso en los EE. UU., en la segunda mitad de 2015.
Se están realizando estudios que evalúan la seguridad y la eficacia durante la cirugía mayor y en pacientes pediátricos. Bayer también está planeando un estudio en pacientes no tratados previamente.
Sobre el estudio PROTECT VIII y sus resultados
PROTECT VIII (PROphylaxis in hemophilia A patienTs via directly pEgylated long-actuing rFVIII) es un ensayo multicéntrico, multinacional, parcialmente aleatorizado, abierto con cuatro brazos de tratamiento que evalúa la seguridad y eficacia del factor VIII PEGilado específico del sitio en adultos previamente tratados y adolescentes con hemofilia A severa. 134 pacientes fueron tratados en el estudio. Los pacientes seleccionaron tratamiento a pedido o profiláctico al momento de la inscripción. Todos los pacientes en los tres brazos de profilaxis comenzaron el tratamiento con el factor VIII PEGilado específico del sitio dos veces por semana. Después de un período de diez semanas, los pacientes que experimentaron más de una hemorragia durante este período de evaluación continuaron con dos infusiones por semana en una dosis más alta y todos los demás pacientes fueron asignados aleatoriamente a cada tratamiento de cinco o siete días durante seis meses. Después de la aleatorización, los pacientes que evaluaron su control del sangrado como no adecuado pudieron abandonar el régimen de tratamiento asignado y aumentar su frecuencia de infusión.
El 88 por ciento de los pacientes cumplieron con el criterio predefinido de control de sangrado en el período de evaluación inicial de diez semanas y calificaron para la aleatorización. Todos los pacientes que recibieron infusión cada cinco días (n=43) permanecieron en este brazo de tratamiento. El 44 por ciento de los pacientes en el grupo de tratamiento de cada cinco días no experimentaron hemorragias. Se observó una tasa de sangrado anualizada (ABR) mediana de 1,9 en este brazo de tratamiento.
El 74 por ciento de los pacientes que recibieron infusión cada siete días (n=43) permanecieron en su brazo de tratamiento. El 37 por ciento no experimentó hemorragias. Se observó una mediana de ABR de 3,9 (incluidos los que no completaron) en este brazo de tratamiento.
Los 13 pacientes que permanecieron en el brazo de tratamiento de dos veces por semana, debido a su alta tasa de sangrado durante el período de evaluación, redujeron su ABR mediana de 17,4 a 4,1. Los pacientes que recibieron tratamiento a demanda (n=20) tuvieron una mediana de ABR de 23.
También se cumplieron los objetivos de seguridad. Los pacientes fueron tratados hasta por 36 semanas; no se confirmaron inhibidores del factor VIII. Se notificaron dos casos de reacciones de hipersensibilidad relacionados con el fármaco. Uno fue evaluado como grave, pero se resolvió sin intervención médica. No se informaron otros eventos adversos graves relacionados con el medicamento.
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A, también conocida como deficiencia de factor VIII o hemofilia clásica, es un trastorno hemorrágico en gran parte hereditario en el que falta o se reduce una de las proteínas necesarias para formar coágulos de sangre en el cuerpo. La hemofilia A, el tipo más común de hemofilia, es causada por una deficiencia o un defecto
proteína de coagulación de la sangre, conocida como factor VIII. La hemofilia A se caracteriza por sangrado prolongado o espontáneo, especialmente en los músculos, articulaciones u órganos internos.
Acerca de Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.
Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc. es el negocio farmacéutico con sede en EE. UU. de Bayer HealthCare LLC, una subsidiaria de Bayer AG. Bayer HealthCare es una de las empresas innovadoras líderes en el mundo en la industria de productos médicos y de salud, y combina las actividades de las divisiones de salud animal, atención al consumidor, atención médica y productos farmacéuticos. Como compañía farmacéutica especializada, Bayer HealthCare ofrece productos para medicina general, hematología, neurología, oncología y atención médica de la mujer. El objetivo de la empresa es descubrir y fabricar productos que mejoren la salud humana en todo el mundo mediante el diagnóstico, la prevención y el tratamiento de enfermedades.
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