Cambridge, Mass y Richmond, California – Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) y Sangamo BioSciences, Inc. (NASDAQ: SGMO) anunciaron hoy un acuerdo de licencia y colaboración mundial exclusivo centrado en el desarrollo de terapias para las hemoglobinopatías, afecciones hereditarias que resultan de la estructura anormal o la producción insuficiente de hemoglobina. El acuerdo permitirá a Biogen Idec mejorar aún más su experiencia en hematología no maligna aprovechando la plataforma tecnológica de edición del genoma patentada de Sangamo para desarrollar tratamientos dirigidos a la anemia de células falciformes (SCD) y la beta-talasemia.
"Se espera que nuestra colaboración con Sangamo nos ayude a ampliar nuestras capacidades para desarrollar tratamientos para personas con afecciones hematológicas hereditarias graves", afirmó Douglas E. Williams, Ph.D., vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo de Biogen Idec. "A partir de la ciencia emergente relacionada con la regulación de la hemoglobina fetal, pretendemos desarrollar la novedosa tecnología de edición de genes de Sangamo para crear un enfoque único que tenga el potencial de curar funcionalmente tanto la anemia de células falciformes como la beta-talasemia".
La tecnología de edición del genoma de nucleasa de dedos de zinc (ZFN) patentada por Sangamo permite múltiples vías para tratar la ECF y la beta-talasemia. La tecnología se puede utilizar para apuntar con precisión y eliminar reguladores clave de la expresión genética, o se puede utilizar para insertar con precisión un nuevo gen correctivo para reemplazar la copia defectuosa.
"Estamos encantados de asociar nuestros programas de hemoglobinopatías con Biogen Idec", afirmó Edward Lanphier, presidente y director ejecutivo de Sangamo. “Biogen Idec es líder en el desarrollo de fármacos y tiene un historial de traducir con éxito la ciencia de vanguardia en tratamientos que brindan beneficios clínicos que cambian la vida de los pacientes. Esta alianza es una validación adicional de nuestra plataforma ZFP como tecnología transformadora y acelera nuestro objetivo de desarrollar una nueva clase de terapia que tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas”.
Según los términos del acuerdo, Sangamo es responsable de todas las actividades de investigación y desarrollo a través del primer ensayo clínico de prueba de concepto en beta-talasemia, y ambas compañías realizarán actividades para permitir la presentación de una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para la ECF. Biogen Idec será responsable del posterior desarrollo clínico y comercialización a nivel mundial de los productos derivados de la alianza. Sangamo conserva la opción de copromocionar cualquier producto con licencia para tratar la ECF y la beta-talasemia en los Estados Unidos.
Biogen Idec proporcionará a Sangamo un pago inicial de $20 millones y reembolsará a Sangamo los costos internos y externos relacionados con el programa de investigación y desarrollo. Sangamo también podría recibir pagos adicionales de aproximadamente $300 millones en función del logro de ciertos hitos de desarrollo, reglamentación, comercialización y ventas, así como regalías de dos dígitos sobre las ventas de productos.
La transacción ha sido aprobada por las juntas directivas de ambas compañías y está sujeta a las condiciones de cierre habituales, incluido el vencimiento del período de espera aplicable según la Ley de Mejoras Antimonopolio Hart-Scott-Rodino de 1976 en los Estados Unidos.
Acerca del enfoque terapéutico ZFN de Sangamo para las hemoglobinopatías
La tecnología de edición del genoma ZFN patentada por Sangamo permite múltiples enfoques para la corrección de la ECF y la beta-talasemia. Ambas enfermedades se manifiestan después del nacimiento, cuando los pacientes pasan de producir gamma-globina fetal funcional a una forma mutante de beta-globina adulta, lo que resulta en su condición. Se ha demostrado que los niveles elevados de hemoglobina fetal terapéutica que se producen de forma natural reducen la gravedad de los trastornos de ECF y beta-talasemia en la edad adulta. En las células madre hematopoyéticas (HSC), la edición del genoma de Sangamo se puede utilizar para alterar con precisión los reguladores transcripcionales clave para revertir el cambio de la expresión de la beta-globina adulta mutante a la producción de gamma-globina fetal funcional, o se puede utilizar la tecnología. insertar con precisión un nuevo gen de beta-globina corregido para reemplazar la copia defectuosa. Los datos de este programa se presentaron recientemente en la 55ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH).
Un trasplante de médula ósea (TMO) de HSC de un donante emparentado "compatible" (TMO alogénico) es curativo para ambas enfermedades. Sin embargo, esta terapia es limitada debido a la escasez de donantes compatibles y al riesgo significativo de enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) después del trasplante de células extrañas. Al realizar la edición del genoma en HSC que se aíslan y posteriormente se devuelven al mismo paciente, un autotrasplante de HSC, el enfoque de Sangamo elimina tanto la necesidad de un donante compatible como el riesgo de GvHD aguda y crónica. El objetivo final de este enfoque es desarrollar un tratamiento curativo único para la ECF y la beta-talasemia.
En mayo de 2013, Sangamo recibió un premio de asociación estratégica de $6,4 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) para desarrollar este terapéutico ZFP potencialmente curativo para la beta-talasemia. La subvención de cuatro años proporciona fondos de contrapartida para el trabajo preclínico que respaldará una solicitud de IND y un ensayo clínico de fase 1 en pacientes con beta-talasemia dependientes de transfusiones, que se llevará a cabo en el Children's Hospital & Research Center Oakland y City of Hope.
Acerca de las hemoglobinopatías
Las mutaciones en los genes que codifican la beta-globina, una subunidad de la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno, provocan hemoglobinopatías SCD y beta-talasemia. La mutación en la beta-globina que da lugar a la ECF hace que los glóbulos rojos adopten una forma anormal de hoz o media luna, lo que los hace adherentes, frágiles y menos capaces de transportar oxígeno a los tejidos, y pueden alojarse en pequeños vasos sanguíneos e interrumpir la salud. circulación sanguínea. Estos problemas disminuyen aún más la cantidad de oxígeno que fluye a los tejidos del cuerpo. Casi todos los pacientes con ECF tienen episodios dolorosos (llamados crisis), que pueden durar desde horas hasta días, y tienen daño orgánico progresivo, lo que resulta en una esperanza de vida más corta. El estándar de atención actual es gestionar y controlar los síntomas y limitar el número de crisis. Los tratamientos actuales, incluidas las transfusiones de sangre, la terapia de quelación del hierro y la administración de hidroxiurea, analgésicos y antibióticos, no abordan la causa subyacente de la enfermedad, y la esperanza de vida sigue siendo sustancialmente reducida en los pacientes con ECF. Los CDC estiman que actualmente hay entre 90.000 y 100.000 estadounidenses que viven con ECF, lo que ocurre aproximadamente en 1 de cada 500 nacimientos de afroamericanos y 1 de cada 36.000 nacimientos de hispanoamericanos.
Existen varias formas de betatalasemia causadas por mutaciones en el gen de la betaglobina; En términos generales, el trastorno produce una destrucción excesiva de los glóbulos rojos que conduce a una anemia potencialmente mortal, agrandamiento del bazo, el hígado y el corazón, y anomalías óseas. La beta-talasemia mayor es una forma grave de talasemia que requiere transfusiones de sangre regulares, a menudo mensuales, y una terapia posterior de quelación del hierro para tratar la sobrecarga de hierro. Los CDC estiman que 2.000 personas tienen beta-talasemia en los Estados Unidos, y un número desconocido porta el rasgo genético y puede transmitirlo a sus hijos. La talasemia es más común entre personas de ascendencia mediterránea y también se encuentra entre personas de la Península Arábiga, Irán, África, el sudeste asiático y el sur de China.
Lea el comunicado de prensa de Biogen en su totalidad
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