Biogen Idec forma una asociación para centrarse en la terapia génica para la hemofilia

Biogen Idec, Fondazione Telethon y Ospedale San Raffaele han iniciado una colaboración mundial para desarrollar conjuntamente terapias genéticas para el tratamiento de la hemofilia A y B. El acuerdo combinará San Raffaele – Telethon Institute for Gene Therapy (TIGET)A amplia experiencia en la creación de nuevas estrategias de terapia génica y su desarrollo desde el banco hasta la cabecera de la cama con el profundo conocimiento de la hematología de Biogen Idec para tratar potencialmente las causas subyacentes de la hemofilia A y B.
Según los términos del acuerdo, TIGET recibirá un pago inicial de $5 millones por los derechos de los programas y su desarrollo, y es elegible para recibir pagos adicionales sujeto al logro de ciertos hitos de desarrollo. Además, Biogen Idec financiará los costos de investigación de los dos programas; uno en hemofilia A y otro en hemofilia B. Biogen Idec tendrá la opción de ejercer los derechos de desarrollo y comercialización a nivel mundial para cada programa luego de los ensayos clínicos iniciales de prueba de concepto.
"Las personas con hemofilia a menudo requieren tratamiento de por vida para controlar hemorragias peligrosas, pero existe la esperanza de que algún día la terapia genética pueda conducir a una terapia duradera de dosis única", dijo Olivier Danos, Ph.D., vicepresidente senior de Biogen Idec de la terapia génica. "Colaborar con los pioneros de la terapia génica en TIGET es un paso emocionante a medida que construimos una plataforma de clase mundial en un esfuerzo por identificar nuevos enfoques que podrían cambiar fundamentalmente las vidas de las personas con enfermedades que alteran sus vidas".
La colaboración se centra en la avanzada tecnología de transferencia de genes lentivirales de TIGET. Los vectores lentivirales son virus diseñados que se utilizan para introducir versiones funcionales de genes defectuosos responsables de causar ciertas enfermedades en las células de los pacientes. Este enfoque se ha mostrado prometedor en ensayos clínicos para el tratamiento de algunas enfermedades inmunohematológicas y neurodegenerativas mediante la transferencia de genes a células madre hematopoyéticas extraídas de los pacientes, tratadas con el vector y luego reinfundidas en el cuerpo. En la estrategia TIGET para tratar la hemofilia, el vector lentiviral se administra directamente en el cuerpo y se dirige a las células del hígado. Si se demuestra que es seguro y eficaz, este enfoque podría proporcionar en el futuro un beneficio terapéutico estable a largo plazo en personas afectadas por hemofilia.
“En TIGET hemos trabajado durante varios años para desarrollar un nuevo diseño de vector que, tras su administración en la sangre, dirige estrictamente la expresión de su carga genética a los hepatocitos, el principal tipo de célula del hígado. Esto fue crucial para establecer la expresión a largo plazo del gen terapéutico y obtener una prueba de principio de su beneficio terapéutico en modelos experimentales de hemofilia B. Ahora estamos encantados de colaborar con Biogen Idec para ampliar nuestro programa de terapia génica para la hemofilia también a la hemofilia. A y avanzar ambos programas hacia pruebas clínicas, teniendo siempre presente la seguridad y el beneficio de los pacientes”, dijo Luigi Naldini, director de TIGET.
"Esta alianza confirma una vez más cómo la excelente investigación científica que financiamos puede conducir a nuevos enfoques terapéuticos interesantes", afirmó la directora general de Telethon, Francesca Pasinelli. "Podemos decir que hemos sido pioneros en un modelo mediante el cual la organización benéfica no actúa sólo como agencia de financiación, sino que desempeña un papel principal en la gestión del desarrollo de la investigación para garantizar que cada paso del proceso conduzca al objetivo final, que es proporcionar una terapia accesible a los pacientes”.
La hemofilia es un trastorno hereditario, crónico y poco común en el que la capacidad de coagulación de la sangre de una persona se ve afectada debido a una mutación en los genes necesarios para inducir este proceso. Como resultado, las personas con hemofilia experimentan episodios de sangrado prolongados que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. El objetivo de la terapia génica en la hemofilia es crear genes funcionales que permitan a los pacientes producir proteínas de coagulación por sí mismos. Si se demuestra que es eficaz y estable, la terapia génica algún día podría proporcionar una terapia duradera de dosis única para la hemofilia.
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