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Primer candidato de factor VIII de larga duración en ensayo clínico de última etapa para el tratamiento de la hemofilia A
WESTON, Mass. Y ESTOCOLMO, 6 de diciembre de 2010 (BUSINESS WIRE) —
Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) y Biovitrum huérfano sueco (STO: SOBI) anunció hoy que el primer paciente recibió una dosis de la proteína de fusión recombinante de larga duración del factor VIII Fc (rFVIIIFc) de las compañías en un ensayo clínico de registro global. El estudio, llamado A-LONG, es un estudio de fase 2/3 multicéntrico, abierto, diseñado para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de rFVIIIFc en pacientes con hemofilia A previamente tratados.
"El tratamiento de la hemofilia A implica inyecciones frecuentes que a menudo pueden ser una carga importante para las personas que padecen el trastorno, así como para sus familias", afirmó el Dr. John Pasi, coinvestigador principal del ensayo A-LONG y profesor de Hemostasia y Trombosis. , Barts y la Escuela de Medicina y Odontología de Londres, Londres. "Existe una importante necesidad insatisfecha de un producto de factor VIII, como rFVIIIFc, con el potencial de prolongar la protección contra las hemorragias y, aún así, reducir la frecuencia de las infusiones, además de reducir potencialmente las complicaciones de la hemofilia y mejorar la calidad de vida de estos pacientes. .”
rFVIIIFc es un factor de coagulación totalmente recombinante desarrollado utilizando la novedosa y patentada tecnología de fusión de Fc monomérico de Biogen Idec. El ensayo A-LONG está diseñado para evaluar diferentes regímenes de dosificación de rFVIIIFc en la prevención de hemorragias, medido por el número de episodios de hemorragia intermenstrual durante el período de estudio. El estudio también evaluará la eficacia de rFVIIIFc en entornos quirúrgicos y bajo demanda, y comparará la farmacocinética de una dosis única de rFVIIIFc con una dosis única de un producto de factor VIII recombinante disponible comercialmente (Advate,(R) factor antihemofílico recombinante, método libre de plasma/albúmina, rFVIII).
"La dosificación del primer paciente en el estudio A-LONG es un hito importante en nuestro progreso hacia el desarrollo de un tratamiento que tiene el potencial de marcar una diferencia para la comunidad de hemofilia A", dijo Glenn Pierce, MD, Ph.D., vicepresidente y Director Médico del área terapéutica de hemofilia de Biogen Idec. "Este ensayo, junto con el estudio de fase 2/3 en curso de nuestra proteína de fusión Factor IX Fc de larga duración y totalmente recombinante para el tratamiento de la hemofilia B, demuestra aún más nuestro fuerte compromiso con el desarrollo de mejores tratamientos para la comunidad mundial de hemofilia".
"rFVIIIFc es una terapia innovadora que ofrece el potencial de tener un impacto positivo en las vidas de las personas con hemofilia A", afirmó Peter Edman, Ph.D., director científico de Swedish Orphan Biovitrum. "El inicio de este ensayo se basa en los datos positivos que vimos en nuestro estudio de Fase 1/2a, y también es un logro emocionante para Swedish Orphan Biovitrum".
Acerca del estudio A-LONG
A-LONG es un ensayo clínico multicéntrico de etiqueta abierta diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de rFVIIIFc en la prevención y el tratamiento del sangrado en pacientes con hemofilia A grave tratados previamente. Se espera que el ensayo inscriba a aproximadamente 150 pacientes en 60 centros a nivel mundial. El estudio incluirá a pacientes varones de 12 años o más que tengan un diagnóstico de hemofilia A grave, un historial de al menos 150 días de exposición previa documentados a cualquier producto de factor VIII comercializado actualmente y un recuento de plaquetas mayor o igual a 100 000 células/L. Los pacientes serán asignados a tres brazos: profilaxis de dosis alta, profilaxis de dosis baja y bajo demanda.
Los objetivos del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de rFVIIIFc, que se medirá evaluando cambios clínicamente notables desde el inicio en exámenes físicos, signos vitales, valores de laboratorio e incidencia de eventos adversos y desarrollo de inhibidores. El estudio también evaluará el potencial de rFVIIIFc para permitir la protección contra hemorragias mediante la evaluación del número de episodios de hemorragia tanto espontáneos como traumáticos en cada grupo de tratamiento. El ensayo A-LONG evaluará diferentes regímenes de dosificación de rFVIIIFc en la prevención de hemorragias. Los criterios de valoración secundarios incluyen el consumo total de rFVIIIFc por sujeto, la respuesta al tratamiento y la farmacocinética de una dosis única de rFVIIIFc versus Advate.
Acerca de rFVIIIFc y el programa de hemofilia de proteína de fusión Fc recombinante
rFVIIIFc es una proteína de fusión Fc del factor VIII recombinante desarrollada usando tecnología de fusión Fc monomérica. La tecnología hace uso de un mecanismo natural que recicla rFVIIIFc en la circulación para extender su vida media. Es un factor de coagulación completamente recombinante diseñado para reemplazar la proteína de la que carecen los pacientes con hemofilia A y para que dure más en el cuerpo que los productos de Factor VIII disponibles comercialmente.
La decisión de hacer avanzar el rFVIIIFc a un ensayo de registro se basó en datos clínicos sólidos de Fase 1/2a y datos preclínicos de respaldo. En julio, Biogen Idec y Swedish Orphan Biovitrum anunciaron datos del estudio abierto de fase 1/2a de aumento de dosis que evaluó la seguridad y la farmacocinética de una inyección intravenosa de rFVIIIFc en 16 pacientes con hemofilia A grave tratados previamente. En el estudio, rFVIIIFc demostró una vida media prolongada en comparación con Advate y fue bien tolerado sin eventos adversos graves relacionados con el fármaco. Se observaron eventos adversos en 11 de 16 pacientes, y solo uno estuvo relacionado con el fármaco del estudio: disguesia (sabor anormal en la boca).
Mediante el uso de la misma tecnología patentada de fusión Fc monomérica que rFVIIIFc, Biogen Idec y Swedish Orphan Biovitrum también están desarrollando una proteína de fusión Fc de Factor IX de larga duración y totalmente recombinante (rFIXFc) para el tratamiento de la hemofilia B. rFIXFc se está evaluando actualmente en un ensayo de registro, abierto y multicéntrico (B-LONG) diseñado para evaluar su seguridad, farmacocinética y eficacia en pacientes con hemofilia B. Para obtener más información sobre los ensayos rFIXFc y rFVIIIFc, visite www.biogenidechemophilia.com o www.ensayosclinicos.gov.
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hereditario poco común en el que se altera la capacidad de coagulación de la sangre de una persona. La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos masculinos al año y es causada por tener una proteína del Factor VIII sustancialmente reducida o nula, que es necesaria para la coagulación sanguínea normal. Por lo tanto, las personas con hemofilia A necesitan inyecciones de factor VIII para restaurar el proceso de coagulación y prevenir hemorragias frecuentes que, de otro modo, podrían provocar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. El tratamiento profiláctico con infusiones tres veces por semana o en días alternos para mantener un nivel circulante suficiente de factor de coagulación se utiliza cada vez más, y estudios a largo plazo demuestran que dichos regímenes aumentan la esperanza de vida del paciente y reducen en gran medida, si no eliminan, la progresión articular. deterioro.
Acerca de Biogen Idec
Biogen Idec utiliza ciencia de vanguardia para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar productos biológicos para el tratamiento de enfermedades graves con especial atención a los trastornos neurológicos. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa de biotecnología independiente más antigua del mundo. Los pacientes de todo el mundo se benefician de sus principales terapias para la esclerosis múltiple y la empresa genera más de $4 mil millones en ingresos anuales. Para obtener etiquetado de productos, comunicados de prensa e información adicional sobre la empresa, visite www.biogenidec.com.
Acerca de Swedish Orphan Biovitrum
Swedish Orphan Biovitrum es una compañía farmacéutica especializada de nicho con sede en Suecia y presencia en el mercado internacional. La empresa se centra en proporcionar y desarrollar productos farmacéuticos especializados para pacientes con enfermedades raras con grandes necesidades médicas. La cartera consta de alrededor de 60 productos comercializados y una tubería emergente de desarrollo clínico en etapa tardía. Nuestras áreas de enfoque son: hemofilia, inflamación/enfermedades autoinmunes, malabsorción de grasas, cáncer y trastornos metabólicos hereditarios.
Swedish Orphan Biovitrum tuvo ingresos proforma en 2009e de alrededor de 2 BSEK y aproximadamente 500 empleados. La oficina central está ubicada en Suecia y la acción (STO: SOBI) cotiza en NASDAQ OMX Estocolmo. Para mayor información por favor visitewww.sobi.com.
Puerto seguro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas con respecto al desarrollo de terapias duraderas para la hemofilia, que pueden identificarse con palabras como “creer”, “esperar”, “puede”, “planificar”, “voluntad” y expresiones similares. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de las empresas. El desarrollo de fármacos implica un alto grado de riesgo. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales de las compañías incluyen el riesgo de que no podamos inscribir completamente nuestros ensayos clínicos planificados, que puedan surgir inquietudes inesperadas a partir de datos o análisis adicionales, que las autoridades regulatorias puedan requerir información adicional, estudios adicionales o Es posible que no aprueben el medicamento o que las empresas encuentren otros obstáculos inesperados. Para obtener información más detallada sobre los riesgos e incertidumbres asociados con el desarrollo de fármacos y otras actividades de Biogen Idec, consulte los informes periódicos de Biogen Idec presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. Cualquier declaración prospectiva se refiere únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y las compañías no asumen ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.
Es posible que se le solicite a Swedish Orphan Biovitrum que divulgue la información proporcionada en este documento de conformidad con la Ley de Mercados de Valores de Suecia. La información se proporcionó para su publicación el 6 de diciembre de 2010 a las 8:30 am CET.
Fotos/Galería Multimedia Disponible: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=6534255&lang=en
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