El siguiente es un comunicado de prensa de BioMarín.
A BioMarin se complace en informar a la comunidad sobre nuestro programa de ensayos clínicos de terapia génica en la hemofilia A.A
Actualización de ensayos clínicosA
La terapia génica en investigación valoctocogene roxaparvovec de BioMarin se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave.A
El primer estudio de fase 1/2 se inició en 2015 y consta de 15 personas en seguimiento a largo plazo, después del tratamiento con valoctocogene roxaparvovec.A
El estudio de fase 3 se está llevando a cabo actualmente en 13 países y se han inscrito 130 pacientes que han recibido terapia génica en investigación.A
Estado regulatorioA
La Agencia Europea de Medicamentos otorgó recientemente la evaluación acelerada de BioMarin del valoctocogene roxaparvovec para adultos con hemofilia A grave. Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos otorgó la designación de Terapia Innovadora al valoctocogene roxaparvovec. Valoctocogene roxaparvovec tiene la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA.A
BioMarin planea presentar solicitudes de comercialización en Estados Unidos y Europa antes de finales de 2019, lo que permitirá a los reguladores evaluar la seguridad y eficacia del valoctocogene roxaparvovec.A
La terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A no ha sido aprobada para su uso; se encuentra en ensayos clínicos en curso que evalúan su seguridad y eficacia.A
El equipo médico del paciente sigue siendo la mejor fuente de información sobre los efectos de la hemofilia en la salud.A
Para obtener más información sobre los estudios de hemofilia A de BioMarin, visite www.clinicaltrials.gov o comuníquese con Información médica de BioMarin en medinfo@bmrn.com.A
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