Una actualización para la comunidad de hemofilia de BioMarin con respecto a un evento adverso grave informado anteriormente en el estudio de fase 3 de terapia génica de hemofilia A en curso [valoctocogene roxaparvovec, BMN 270] que, según el Comité Independiente de Monitoreo de Seguridad de Datos y la compañía, era muy poco probable que estar relacionado con la terapia en investigación.
Actualización del programa de desarrollo clínico
BioMarin está brindando una actualización a la comunidad con respecto a nuestro programa de ensayos clínicos de terapia génica en curso en la hemofilia A. La terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A no ha sido aprobada para su uso en los Estados Unidos; se encuentra en ensayos clínicos en curso que evalúan su seguridad y eficacia.
El BMN 270 de BioMarin se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave y está siendo revisado por la FDA en los Estados Unidos.
Cronología de informes de eventos adversos graves
Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) es el término utilizado para describir la aparición de un problema de salud grave en un participante del estudio, independientemente de si fue causado por el tratamiento bajo investigación.
El 19 de agosto de 2022, se notificó a BioMarin que a un participante del estudio de fase 3 BMN 270 (llamado GENEr8-1) se le diagnosticó leucemia. Recibió la dosis de BMN 270 aproximadamente 3 años antes. El tipo específico de cáncer fue la leucemia linfoblástica aguda de células B (B-ALL). Esta leucemia es un cáncer de la médula ósea y de la sangre que afecta al tipo de glóbulos blancos conocidos como linfocitos B.
Al igual que con cualquier evento adverso grave, se reunió un comité de expertos para ayudar a determinar la causa de la leucemia y si puede estar relacionada con la terapia que se estudia en el ensayo. El comité estuvo compuesto por el equipo de estudio de BioMarin, el investigador del estudio, un comité independiente de expertos que monitorea rutinariamente el estudio (Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos Independiente), así como otros expertos médicos y científicos.
El equipo de estudio, así como los expertos externos, concluyeron que, según los resultados del análisis molecular inicial, presentado en octubre en un congreso científico, es muy poco probable que BMN 270 desempeñara un papel en el desarrollo de B-ALL en este participante del estudio. Estos hallazgos iniciales se basaron en los resultados de las pruebas para este participante que coincidieron con los hallazgos que se observan típicamente en pacientes a los que se les diagnostica B-ALL. Se notificó a las autoridades reguladoras de salud pertinentes.
En noviembre de 2022, BioMarin recibió los resultados de análisis adicionales relacionados con este SAE. Los análisis fueron realizados por organizaciones de investigación de terceros y muestran la ausencia de cualquier integración vector-huésped AAV en las muestras. La evaluación respalda la determinación anterior de que es muy poco probable que BMN 270 desempeñe un papel en el desarrollo de B-ALL en este participante del estudio y actualmente no hay planes para cambiar la realización de los ensayos en curso de BMN 270. Este participante permanece en el estudio y actualmente recibe tratamiento estándar para B-ALL. BioMarin continuará haciendo un seguimiento de su salud durante cinco años después del tratamiento inicial y durante otra década como participante en un estudio de seguimiento a largo plazo.
BioMarin no ha observado ningún evento de cáncer que se haya determinado que esté relacionado con el fármaco del estudio AAV en los participantes de los ensayos clínicos de BMN 270.
La seguridad de los pacientes y los participantes del estudio es la principal prioridad de BioMarin. Aunque la evidencia hasta el momento apunta a la conclusión de que es muy poco probable que BMN 270 desempeñe un papel en el desarrollo de B-ALL en este participante, los pacientes deben hablar con sus médicos sobre cualquier pregunta que tengan sobre la terapia génica.
BioMarin apoya el marco de toma de decisiones compartida para permitir un diálogo personalizado entre pacientes individuales, sus familiares o cuidadores, médicos y equipo de atención médica y seguimos comprometidos a informar y educar a médicos y otros profesionales de la salud, pacientes, grupos defensores y la comunidad de hemofilia como aprendemos más sobre este caso.
Reconocemos y agradecemos a los miembros de esta comunidad por su continuo compromiso y por la enorme contribución que han hecho a la investigación de la hemofilia.
Estado regulatorio
El 12 de octubre de 2022, la FDA de EE. UU. aceptó la revisión de la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) de BioMarin para el valoctocogén roxaparvovec con una fecha de revisión de marzo de 2023. Sujeto a la finalización de la revisión de la presentación, la FDA evalúa los datos proporcionados por BioMarin y hace su decisiones basadas en su evaluación de la seguridad y la eficacia.
Para informacion adicional:
- Visite www.clinicaltrials.gov y escriba el código del estudio “BMN 270-301”
- Para consultas o para proporcionar comentarios de organizaciones de defensa, comuníquese con:patientadvocacy@bmrn.com
- Comuníquese con Información médica de BioMarin en medinfo@bmrn.com o llame gratis al 1 –800-983-4587
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