BioMarin proporciona actualización del programa de desarrollo clínico de hemofilia A

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de BioMarin. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 de valoctocogene roxaparvovec, un tratamiento de terapia génica en investigación para adultos con hemofilia A grave. Los datos se enviaron como un resumen de última hora a Se realizará la Cumbre Virtual de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) 14-19 de junio de 2020.
La actualización de cuatro años para las cohortes de 6e13 vg/kg y la actualización de tres años para las cohortes de 4e13 vg/kg demostraron que todos los sujetos de ambas cohortes permanecen sin tratamiento profiláctico con factor VIII desde que recibieron su dosis única de valoctocogene roxaparvovec. Las tasas de sangrado anualizadas (ABR, por sus siglas en inglés) medias acumuladas siguen siendo inferiores a uno (1) en ambas cohortes y por debajo de los niveles iniciales previos al tratamiento. La ABR media en el cuarto año para la cohorte de 6-13 vg/kg fue de 1,3, y la ABR media en el tercer año para la cohorte de 4e13 vg/kg fue de 0,5. Durante el año pasado, seis de los siete participantes de la cohorte de 6e13 vg/kg y cinco de los seis participantes de la cohorte de 4e13 vg/kg permanecieron libres de hemorragias espontáneas. Los niveles de actividad disminuyeron proporcionalmente a las observaciones de los años más recientes y permanecen en un rango para proporcionar eficacia hemostática.
"Ha sido un privilegio participar en esta investigación pionera y observar cómo los pacientes del estudio han hecho tanto para mejorar nuestra comprensión de la investigación de terapia génica para la hemofilia A. Estos datos adicionales son un paso importante hacia un posible primer tratamiento para la hemofilia A. su tipo para esta devastadora enfermedad”, dijo el profesor Juan Pasi, MB, Ch.B., Ph.D., de Barts y la Escuela de Medicina y Odontología de Londres; investigador principal del estudio de Fase 1/2 del valoctocogene roxaparvovec e investigador principal del estudio de Fase 3. "Cada año de datos aumenta nuestro conocimiento sobre la seguridad y eficacia y contribuye al creciente conjunto de datos científicos sobre terapias génicas en general y la hemofilia A en particular”.
“BioMarin se enorgullece de haber avanzado el conocimiento de la comunidad sobre el potencial de la terapia génica para transformar vidas, y estamos agradecidos por el apoyo de la comunidad de trastornos hemorrágicos en este esfuerzo. En poco más de cuatro años desde que iniciamos los ensayos clínicos en pacientes, hemos presentado solicitudes de autorización de comercialización a nivel mundial y continuamos contribuyendo al creciente conjunto de datos científicos sobre terapia génica para la hemofilia A con cinco estudios en marcha”, dijo Hank Fuchs, MD, Presidente de Investigación y Desarrollo Mundial de BioMarin. "Seguimos avanzando con las autoridades sanitarias para que este tratamiento esté disponible para personas con hemofilia A grave. Estamos comprometidos a ser pioneros en este campo y mejorar el estándar de atención para pacientes”.
Resumen de seguridad
En general, el perfil de seguridad del valoctocogene roxaparvovec sigue siendo consistente con los datos reportados previamente sin eventos relacionados con el tratamiento de inicio retardado. Ningún participante desarrolló inhibidores del factor VIII y ningún participante se retiró del estudio. Ningún participante desarrolló eventos trombóticos. Los eventos adversos más comunes asociados con el valoctocogene roxaparvovec ocurrieron temprano e incluyeron reacciones transitorias asociadas a la infusión y un aumento transitorio, asintomático y de leve a moderado en los niveles de ciertas proteínas y enzimas medidas en las pruebas de función hepática sin secuelas clínicas duraderas.
Estado regulatorio
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) está revisando la solicitud de licencia de productos biológicos, bajo Revisión Prioritaria, para el valoctocogene roxaparvovec con una fecha de acción PDUFA de 21 de agosto de 2020. La FDA también otorgó la designación de Terapia Innovadora al valoctocogene roxaparvovec.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de la compañía para valoctocogene roxaparvovec, que ha estado en revisión bajo evaluación acelerada desde enero. Reconociendo el potencial de valoctocogene roxaparvovec para beneficiar a pacientes con necesidades médicas no cubiertas, la EMA concedió acceso a su Iniciativa regulatoria de Medicamentos Prioritarios (PRIME). Aunque la MAA sigue bajo evaluación acelerada en este momento, la Compañía espera que el procedimiento de revisión se extienda al menos tres meses debido a los retrasos del COVID-19. Además, la Compañía cree que existe una alta posibilidad de que la MAA vuelva a la procedimiento de revisión estándar, como es el caso con la mayoría de las presentaciones que inicialmente reciben una evaluación acelerada. Debido a la combinación de estos eventos, la Compañía espera una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) a finales de 2020/principios de 2021.
El valoctocogén roxaparvovec de BioMarin también recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA para el tratamiento de la hemofilia A grave. El programa de Designación de Medicamentos Huérfanos tiene como objetivo avanzar en la evaluación y el desarrollo de productos que demuestren ser prometedores para el diagnóstico y/o tratamiento de enfermedades raras. enfermedades o condiciones.
La Compañía cree que ambas presentaciones representan la primera vez que las autoridades sanitarias están revisando un producto de terapia génica para cualquier tipo de indicación de hemofilia para obtener autorización de comercialización.
 
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