La terapia genética en investigación de BioMarin para la hemofilia A mantiene los niveles promedio de factor VIII dentro del rango normal durante más de un año

Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de BioMarin. Lea el comunicado de prensa de BioMarin en su totalidad. aquí.

BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados provisionales informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 de BMN 270, un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Los resultados actualizados se presentaron durante una presentación oral en la Sociedad Internacional Se celebra el Congreso de Trombosis y Hemostasia (ISTH) 2017 8 al 13 de julio de 2017 en Berlina, Alemania. Fue el único dato clínico sobre terapia génica para la hemofilia A que se presentó en la reunión.
En el estudio abierto de fase 1/2, un total de 15 pacientes con hemofilia A grave recibieron una dosis única de BMN 270, siete de los cuales fueron tratados con una dosis de 6-13 vg/kg y seis adicionales fueron tratados posteriormente. a una dosis más baja de 4-13 vg/kg. Los otros dos pacientes en el estudio fueron tratados con dosis más bajas como parte del aumento de dosis en el estudio y no lograron eficacia terapéutica. 31 de mayo de 2017 límite de datos, todos los pacientes con la dosis de 6-13 vg/kg habían alcanzado las 52 semanas de seguimiento post-tratamiento. Los niveles medianos y medios de factor VIII desde la semana 20 a la 52 para la cohorte de dosis de 6-13 vg/kg han estado consistentemente dentro de lo normal. niveles posteriores al tratamiento como porcentaje calculado en base a la cantidad de unidades internacionales por decilitro (UI/dL) de plasma. Un año después de la dosificación, los niveles medianos y medios de factor VIII de la cohorte de 6 a 13 vg/kg siguen estando por encima de 50%.