Los datos de Bioverativ presentados en ASH subrayan el potencial de una dosificación una vez por semana con niveles elevados sostenidos de factor en la hemofilia A

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

Bioverativ Inc., una empresa de Sanofi dedicada a transformar las vidas de personas con trastornos sanguíneos raros, presentó nuevos datos del ensayo EXTEN-A Fase 1/2a de BIVV001 que muestra que una dosis única de 65 UI/kg de BIVV001 extendió la mitad de vida del factor VIII a unas 44 horas sin precedentes con altos niveles de actividad del factor y en general fue bien tolerado. Los datos se presentaron en una sesión oral en la 60ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
BIVV001 es una terapia novedosa y en investigación con factor VIII independiente del factor von Willebrand para personas con hemofilia A que tiene el potencial de brindar protección en todos los escenarios de tratamiento. La terapia de reemplazo de factor es la piedra angular del tratamiento eficaz de la hemofilia A, ya que proporciona de forma natural lo que falta en el cuerpo (factor VIII de coagulación) y tiene un perfil de seguridad y eficacia consistente y bien caracterizado.
"Los intervalos de dosificación profiláctica más largos que ofrecen la máxima protección general contra las hemorragias siguen siendo una necesidad insatisfecha para las personas con hemofilia A grave", dijo Barbara A. Konkle, MD, directora científica asociada de Bloodworks Northwest y profesora de Medicina/Hematología de la Universidad de Washington. , quien presentó los datos hoy en ASH. "En estos resultados iniciales, una dosis única de 65 UI/kg de BIVV001 dio como resultado una vida media mucho mayor que la terapia tradicional con factor recombinante, logrando un nivel promedio de actividad del factor del 18,5 por ciento siete días después de la infusión".
Los niveles de actividad del factor se refieren a la cantidad de factor VIII en la sangre de una persona y determinan los síntomas de una persona. Los participantes en el ensayo EXTEN-A tienen hemofilia A grave (<1 por ciento). La hemofilia A moderada se caracteriza por niveles de factor del 1 al 5 por ciento, y la hemofilia A leve es del 6 al 49 por ciento.ⁱ
"Estamos muy alentados por estos resultados, que sugieren que BIVV001 tiene el potencial de mejorar notablemente el paradigma de tratamiento para pacientes y médicos, y esperamos aprender más a medida que continúe el ensayo", dijo Tim Harris, PhD., D.Sc. ., Vicepresidente Ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Bioverativ.
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