Últimas noticias sobre ensayos clínicos de Genentech/Roche

La siguiente es la declaración completa de Genentech/Roche con respecto a la reciente muerte de un paciente de 41 años con hemofilia con inhibidores que participaba en el estudio HAVEN 1.

Estimados miembros de la comunidad de hemofilia,
En Roche, respetamos y valoramos las estrechas relaciones que existen dentro de la comunidad de hemofilia. También entendemos el importante papel que juegan las organizaciones de pacientes dentro de ella. Como tal, nos gustaría informarle oficialmente sobre los eventos recientes en nuestro estudio HAVEN 1.
HAVEN 1 es el estudio de fase III en curso que investiga la seguridad y eficacia de emicizumab en personas de 12 años o más con hemofilia A e inhibidores del factor VIII.
Como parte de nuestro proceso estándar para recibir y agilizar el informe y la investigación de eventos adversos por medicamentos (AA), recibimos dos nuevos informes de eventos adversos graves (SAE) en un paciente que estaba inscrito en el estudio HAVEN 1. Lamentablemente, nos informaron que el paciente falleció. Estamos profundamente entristecidos por esta información.
El ensayo HAVEN 1 está en curso y, por lo tanto, la cantidad de información que tenemos y podemos compartir es limitada para proteger la integridad de un estudio en curso. A continuación se muestra un breve resumen de la historia clínica.

• Tenemos entendido que un paciente experimentó una hemorragia rectal grave (primer SAE notificado) y recibió agentes de derivación, incluidas dosis repetidas de complejo de protrombina activado (aPCC), después de lo cual el paciente desarrolló signos de microangiopatía trombótica (MAT) (segundo SAE).

  • La evaluación preliminar es que las características clínicas y de laboratorio de este caso de MAT son consistentes con lo observado en los dos casos informados anteriormente; sin embargo, nuestra evaluación de la información disponible está en curso.

    • Después de suspender el aPCC, los valores de laboratorio asociados con TMA (recuento de plaquetas y LDH) fueron mejorando.

  • Según el informe, el tratamiento de la hemorragia se complicó porque el paciente rechazó las transfusiones de sangre.

    • La evaluación del investigador es que la causa de la muerte fue la hemorragia rectal, y que esto no está relacionado con emicizumab.

• Según los detalles disponibles del caso y nuestra evaluación inicial, creemos que nuestra guía de protocolo actual en el ensayo con respecto al uso de agentes de derivación sigue siendo adecuada.

  • Esta guía incluye la recomendación de evitar el uso de aPCC, si es posible, así como de usar las dosis más bajas de agentes de derivación aprobados en pacientes que reciben emicizumab.
  • Continuamos investigando los detalles de este caso de paciente y actualizaremos cualquier orientación según corresponda.

    • Hemos desarrollado nuestra guía en consulta con nuestro comité independiente de monitoreo de datos (IDMC, por sus siglas en inglés), que incluye expertos en hemofilia clínica y científica altamente respetados.

• Evaluaremos la información de este caso particular en el contexto de la otra información de nuestros ensayos clínicos en curso.

  • Esperamos presentar los datos del estudio HAVEN 1 de emicizumab en personas con hemofilia A e inhibidores del factor VIII, que proporcionarán un mejor contexto para el perfil general de beneficios/riesgos de emicizumab en esta población de pacientes, en una próxima conferencia médica.

Para todos nosotros en Roche, la seguridad del paciente sigue siendo de suma importancia. Continuaremos trabajando en estrecha colaboración con el IDMC, el Comité Directivo y nuestros investigadores para evaluar todos los eventos de seguridad que se hayan observado y garantizar que se implementen las medidas adecuadas para garantizar la seguridad continua del paciente.
Mientras tanto, recomendamos que todas las preguntas relacionadas con los eventos de seguridad anteriores se remitan a la filial de Roche en su país respectivo. Las preguntas de los pacientes que participan en un ensayo clínico de emicizumab deben remitirse al investigador del estudio correspondiente.
Gracias por su continuo liderazgo en el apoyo a las personas con hemofilia.