Avance en la terapia génica para la hemofilia

El siguiente es un extracto de un artículo del Medical News Bulletin. Lee el artículo completo aquí.

Investigadores de Spark Therapeutics y Pfizer probaron la seguridad y eficacia de un nuevo vector de terapia génica para la hemofilia para el tratamiento de la hemofilia B.

La capacidad del cuerpo para detener el sangrado y reparar los vasos sanguíneos dañados depende en gran medida de una variedad de enzimas formadoras de coágulos. La deficiencia de una de esas enzimas, el factor IX de coagulación, da como resultado el desarrollo de hemofilia B, un trastorno en el que un paciente puede sufrir moretones con facilidad y sangrar espontáneamente por la nariz, las articulaciones o el tracto urinario.
Un reciente artículo publicado en el Revista de medicina de Nueva Inglaterra, informa los resultados de un ensayo temprano de terapia genética para la hemofilia. El ensayo examinó la seguridad y eficacia del vector terapéutico SPK-9001; un virus neutralizado diseñado para insertar una forma hiperactiva del factor IX gen en el ADN de un paciente. Diez hombres con hemofilia B, con niveles de factor IX del 2 por ciento de lo normal o menos, recibieron una inyección intravenosa del vector y fueron monitoreados durante hasta 18 meses después. Todos los participantes estaban recibiendo transfusiones de factor IX antes del inicio del ensayo: siete de forma preventiva y tres según fuera necesario.
Al final del ensayo, los pacientes producían, en promedio, el 33,7 por ciento del nivel normal de factor IX. Después de la terapia génica, el sangrado disminuyó de un promedio de 11,1 eventos por año a 0,4, y nueve de cada diez pacientes no experimentaron episodios de sangrado durante el transcurso del ensayo.
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Tenga en cuenta que HFA no recomienda, respalda ni hace ninguna representación sobre la eficacia, idoneidad o idoneidad de ningún producto, tratamiento u opinión específicos. Consulte a su médico antes de utilizar cualquier tratamiento..